Efanesoctocog alfa

Efanesoctocog alfa

Cardiovasculaire aandoeningen

Nieuw middel (specialité)

Overige niet-oncologische hematologische medicatie

Treatment and prophylaxis of bleeding in patients with haemophilia A.

Sobi

Sobi

Stollingsfactor

Intraveneus

Infuus

Intramuraal (MSZ)

Factor VIII replacement.

Centraal (EMA)

Normaal traject

Nee

Mei 2023

Juni 2024

Ja

Registratieaanvraag in behandeling

Standaard FVIII profylaxe en emicizumab.

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Het is een product met lange halfwaardetijd (47 uur versus 12 uur). Een recente studie bij ernstige hemofilie A toont afname van bloeding bij profylaxe met efanesoctocog alfa vergeleken met standaard FVIII profylaxe. Het is bij profylactische behandeling een alternatief voor andere FVIII concentraten of emicizumab, maar de indicatie voor efanesoctocog alfa is niet beperkt tot alleen ernstige hemofilie A. Het zou een rol kunnen spelen bij de on-demand behandeling, ook bij patiënten die reeds emicizumab gebruiken. Vooral de lange halfwaardetijd en slechts eenmaal per week toediening is de meerwaarde ten opzichte van standaard FVIII concentraten.

1 maal per week

50 UI/kg

NCT05817812 (Freedom); studie N Engl J Med 2023;388(4):310-318. doi: 10.1056/NEJMoa2209226. (1);

1.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

https://www.nhg.org/wp-content/uploads/2023/01/huisartsenbrochure_hemofilie.pdf

De prevalentie van hemofilie A en B is circa 
1/10.000. Nederland telt daarmee ongeveer 1.600 patiënten. In circa 85% van de gevallen is er sprake van 
hemofilie A (deficiëntie factor VIII). Dit betreft 1.360 patiënten. Op basis van het gebruik van factor VIII voor de indicatie hemofilie A wordt er verwacht dat er ongeveer 1.000 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze indicatie. Mogelijk zal het factor VIII volledig vervangen.

< 920.000,00

https://www.ibm.com/downloads/cas/OZKXWE1A

In de VS is de prijs $5,11 per internationale unit (IU).
De dosering voor efanesoctocog alfa is 50 IU/kg/week. Dit brengt de kosten per jaar voor een patiënt van 75 kg richting 1 miljoen dollar (voor kinderen zullen de kosten natuurlijk lager zijn). 
De prijs in Nederland is nog niet bekend. Waarschijnlijk zal de prijs lager zijn in Nederland.

920.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Nee

Er is op dit moment geen overige informatie.