Efgartigimod

Uitgebreide indicatie	Idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP)
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	72.765.100,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Efgartigimod
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP)
Fabrikant	Argenx
Werkingsmechanisme	Receptorantagonist
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2023
Verwachte registratie	2024
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Estimated Primary completion datum fase 3 studie in maart 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Corticosteroïden, Immunoglobulinen, Eltrombopag.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Met de huidige behandelopties zijn er al veel alternatieve behandelopties. Efgartigimod zal de concurrentie aan moeten gaan met de huidige behandelopties. Er is op dit moment nog geen directe vergelijking mogelijk.
Dosis per toediening	10 mg/kg
Bronnen	NCT04188379, NCT04225156

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	170 - 680 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	erfelijkheid.nl, Inschatting Fostamatinib (Horizonscan Geneesmiddelen);
Aanvullende opmerkingen	ITP komt bij ongeveer 1 tot 4 op de 100.000 mensen voor. Dit betekent dat er omgerekend mogelijk 170 tot 680 mensen in aanmerking zouden komen voor deze behandeling.

Patiëntvolume

170 - 680

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

erfelijkheid.nl, Inschatting Fostamatinib (Horizonscan Geneesmiddelen);

Aanvullende opmerkingen

ITP komt bij ongeveer 1 tot 4 op de 100.000 mensen voor. Dit betekent dat er omgerekend mogelijk 170 tot 680 mensen in aanmerking zouden komen voor deze behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 171.212,00
Bronnen	drugs.com
Aanvullende opmerkingen	Op basis van de prijs in de Verenigde Staten is de Nederlandse prijs ingeschat op €171.212,8. De prijs in de Verenigde Staten ligt vaak hoger dan de Nederlandse prijs.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	72.765.100,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

72.765.100,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Myasthenia gravis; Pemphigus vulgaris; ITP; ; Chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy ; four new efgartigimod indications to be initiated in 2022: membranous nephropathy, lupus nephritis, Sjogren’s syndrome, COVID-19 mediated postural orthostatic tachycardia syndrome (POTS
Bronnen	https://www.argenx.com/news/argenx-highlights-strategic-priorities-2022

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.