Vouw alle secties open

Eflornithine / sulindac

Uitgebreide indicatie Delaying time to the first occurrence of any Familial Adenomatous Polyposis (FAP)-related event. Thi
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Eflornithine / sulindac
Domein Oncologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Darmkanker
Uitgebreide indicatie Delaying time to the first occurrence of any Familial Adenomatous Polyposis (FAP)-related event. This includes: 1) FAP related disease progression indicating the need for excisional intervention involving the colon, rectum, pouch, duodenum and/or 2) clinically important events which includes progression to more advanced duodenal polyposis, cancer or death.
Fabrikant Cancer Prevention Pharma
Werkingsmechanisme Combinatietherapie
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Eflornithine remt irreversibel het enzym ornithine decarboxylase, dat nodig is voor polyamine biosynthese, waardoor de vorming en groei van kankercellen wordt geremd. Sulindac, een NSAID, heeft potentieel antineoplastische activiteit.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm
Indieningsdatum 2023
Verwachte registratie 2024
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen De CPP FAP-310 studie heeft de primaire eindpunten gemist maar de fabrikant onderzoekt de mogelijkheden voor een registratie bij een subgroep van de patiënten. Het is vooralsnog onduidelijk wat de consequenties zijn voor de registratieaanvraag. EMA (juli 2021): "The applicant for Flynpovi (eflornithine / sulindac) has requested a re-examination of the Committee’s negative opinion for this medicine adopted at its June 2021 meeting. Upon receipt of the grounds of the request, the Agency will re-examine its opinion and issue a final recommendation."

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Poliepectomie
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Bij patiënten is poliepectomie en eventueel een operatie zeer effectief en de overlevingskans van deze patiëntengroep gelijk aan gemiddelde bevolking. De CPP FAP-310 studie heeft de primaire eindpunten gemist maar de fabrikant onderzoekt de mogelijkheden voor een registratie bij een subgroep van de patiënten. Het is nog onbekend voor welke subgroep.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 750 mg eflornithine en 150 mg sulindac
Bronnen NCT01483144

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

500 - 1.700

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen www.erfelijkheid.nl/, https://www.nhg.org/node/1957, https://www.sps.nhs.uk/medicines/eflornithine/
Aanvullende opmerkingen Erfelijkheid.nl en NHG: over de hele wereld hebben ongeveer 7 tot 10 op de 100.000 mensen FAP. SPS: de prevalentie wordt geschat op 3 tot 6 personen op de 100.000. Uitgaande van 3 tot 10 personen per 100.000 komt dit neer op zo'n 500 tot 1.700 personen in Nederland. Het is nog onduidelijk voor welke subgroep dit geneesmiddel wordt geregistreerd. De aantallen zullen in elk geval lager liggen dan hierboven genoemd.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Fase 3 studie "colon cancer risk reduction".
Bronnen http://www.canprevent.com/pipeline/.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.