Version 6

Eflornithine / sulindac

Medicine

Extended indication Delaying time to the first occurrence of any Familial Adenomatous Polyposis (FAP)-related event. This includes: 1) FAP related disease progression i
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase No registration expected

Product

Active substance Eflornithine / sulindac
Domain Oncology and Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Colon cancer
Extended indication Delaying time to the first occurrence of any Familial Adenomatous Polyposis (FAP)-related event. This includes: 1) FAP related disease progression indicating the need for excisional intervention involving the colon, rectum, pouch, duodenum and/or 2) clinically important events which includes progression to more advanced duodenal polyposis, cancer or death.
Manufacturer Cancer Prevention Pharma
Mechanism of action Combination therapy
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Eflornithine remt irreversibel het enzym ornithine decarboxylase, dat nodig is voor polyamine biosynthese, waardoor de vorming en groei van kankercellen wordt geremd. Sulindac, een NSAID, heeft potentieel antineoplastische activiteit.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New therapeutical formulation
ATMP Unknown
Submission date June 2020
Orphan drug Yes
Registration phase No registration expected
Additional remarks De CPP FAP-310 studie heeft de primaire eindpunten gemist maar de fabrikant onderzoekt de mogelijkheden voor een registratie bij een subgroep van de patiënten. Het is vooralsnog onduidelijk wat de consequenties zijn voor de registratieaanvraag. EMA (juli 2021): "The applicant for Flynpovi (eflornithine / sulindac) has requested a re-examination of the Committee’s negative opinion for this medicine adopted at its June 2021 meeting. Upon receipt of the grounds of the request, the Agency will re-examine its opinion and issue a final recommendation." Teruggetrokken door fabrikant november 2021.

Therapeutic value

Current treatment options Poliepectomie
Therapeutic value No estimate possible yet

This assessment does not indicate any potential inclusion in the package.
Substantiation Bij patiënten is poliepectomie en eventueel een operatie zeer effectief en is overlevingskans van deze patiëntengroep gelijk aan gemiddelde bevolking. De CPP FAP-310 studie heeft de primaire eindpunten gemist maar de fabrikant onderzoekt de mogelijkheden voor een registratie bij een subgroep van de patiënten.
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 750 mg eflornithine en 150 mg sulindac
References NCT01483144

Expected patient volume per year

Patient volume 500 - 1,700

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References www.erfelijkheid.nl/, https://www.nhg.org/node/1957, https://www.sps.nhs.uk/medicines/eflornithine/
Additional remarks Erfelijkheid.nl en NHG: over de hele wereld hebben ongeveer 7 tot 10 op de 100.000 mensen FAP. SPS: de prevalentie wordt geschat op 3 tot 6 personen op de 100.000. Uitgaande van 3-10 personen per 100.000 komt dit neer op zo'n 500 tot 1.700 personen in Nederland.

Expected cost per patient per year

Potential total cost per year

Off label use

Off label use Unknown

Indication extension

Indication extensions Yes
Indication extensions Fase 3 studie "colon cancer risk reduction".
References http://www.canprevent.com/pipeline/.

Other information