Extended indication Kaftrio is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150mg tablets for the treatment of cyst
Therapeutic value Possible added value
Total cost 148,580,000.00
Registration phase Registered and reimbursed

Product

Active substance Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor
Domain Lung diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Cystic fibrosis
Extended indication Kaftrio is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150mg tablets for the treatment of cystic fibrosis (CF) in patients aged 12 years and older who have at least one F508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene.
Proprietary name Kaftrio
Manufacturer Vertex
Mechanism of action Protein chaperone
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments CFTR modulation

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date November 2019
Expected Registration August 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Registered and reimbursed

Therapeutic value

Current treatment options Orkambi, Symkevi
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Mogelijk heeft deze nieuwe triple-therapie een groter effect dan de huidige behandelingen al is de inschatting dat dit bescheiden zal zijn. In theorie heeft deze behandeling ook minder non-responders, wat een groot probleem is bij de huidige behandeling (ongeveer de helft reageert niet).
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a day
References NCT03525444; NCT03525548
Additional comments Subjects will receive 200mg VX-445/ 100mg TEZ/ 150mg IVA as FDC tablets in the morning and 150mg IVA as mono tablet in the evening.

Expected patient volume per year

Patient volume

874

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Data CF registratie 2019
Additional comments Alle patiënten van boven de 12 met de F508del mutatie zullen Kaftrio voorgeschreven krijgen. Er zijn in deze leeftijdsgroep 579 patiënten homozygoot, 159 heterozygoot en 136 patiënten met residual function. Dit betekent dat er 874 patiënten in totaal in aanmerking komen.

Expected cost per patient per year

Cost > 170,000.00
Additional comments Aangezien er verwacht wordt dat deze nieuwe triple-therapie een meerwaarde zal hebben ten opzichte van de huidige behandeling is de inschatting dat dit geneesmiddel duurder zal zijn dan Orkambi (€170.000). Voor ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Kaftrio) is een financieel arrangement afgesloten tot en met 31 december 2025.

Potential total cost per year

Total cost

148,580,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Additional comments Off-label gebruik wordt niet verwacht gezien gebruik bepaalt wordt door specifieke mutaties. Gezien de ernst van de ziekte kan echter niet worden uitgesloten dat het toch ingezet zal worden bij mutaties waarvan het effect niet uitgesloten is.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Age extensions: - patients 6-11 yrs - patients 2-5 yrs - patients 1-2 yrs - patients <1 years of age
References Fabrikant

Other information

Additional comments Mogelijk wordt het inschatten van de kans op een succesvolle behandeling gemakkelijker als organoids van de patiënt worden gekweekt als diagnostische test.