Eltrombopag

Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of adult patients with primary immune thrombocytopenia (ITP) who are refractory to other treatments (e.g. corticosteroids, immunoglobulins) irrespective of time since initial diagnosis
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde voor een subgroep
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof	Eltrombopag
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of adult patients with primary immune thrombocytopenia (ITP) who are refractory to other treatments (e.g. corticosteroids, immunoglobulins) irrespective of time since initial diagnosis
Merknaam	Revolade
Fabrikant	Novartis
Werkingsmechanisme	Receptorantagonist
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Indieningsdatum	Januari 2022
Verwachte registratie	Oktober 2022
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP opinie september 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	De huidige indicatie gaat uit van reeds 6 maanden ITP en refractair voordat eltrombopag voorgeschreven wordt. Hiervoor worden 1e lijns geneesmiddelen ingezet, bijvoorbeeld corticosteroïden, immunoglobulines.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	In de toekomst zullen combinatie therapieën eerder ingezet worden, ook voor 2e lijns therapie. Een refractaire patiënt (kan ook zelfs 4-6 weken na diagnose) met eltrombopag en rituximab behandeld worden. Eerder behandelen zal niet voor elke patiënt meerwaarde hebben, maar in sommige gevallen wel. Het initieel behandelen met eerdere lijnstherapie tot het moment dat men besluit dat iemand refractiar is neemt maanden in beslag. Zodra men start met eltrombopag wordt er niet meer gestreefd naar remissie, aangezien eltrombopag een syptomatische behandeling is niet gericht op immunologische remissie. Eerder starten met eltrombopag heeft risico dat patiënten die nog wel een remissie zouden kunnen bereiken daar nu niet meer aan toe komen. Voor sommige patiënten zonder enige respons kan het wel nuttig zijn om eerder te starten, zeker ter overbrugging bij bijvoorbeeld operaties of bloedingen.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Bronnen	NCT03524612 (TAPER)
Aanvullende opmerkingen	Participants will be treated with eltrombopag to induce sustained remission to reach a target platelet count of ≥ 100×109/L (CR), after 1st line steroids have failed. eltrombopag is for oral use and comes in 12.5, 25, 50 and 75 mg tablets; prescribed dose is taken once daily.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen	erfelijkheid.nl (1);
Aanvullende opmerkingen	ITP komt bij ongeveer 1 tot 4 op de 100.000 mensen voor (1). Er wordt niet verwacht dat er meer chronische patiënten in aanmerking zullen komen door deze indicatieuitbreiding. Dezelfde patiënten zullen het geneesmiddel mogelijk wel al eerder in de behandeling ontvangen dan op dit moment het geval is. Het huidig aantal patiënten betreft 943 in 2021 (GIP) dit zijn echter alle indicaties gesommeerd (ITP, aplastische anemie, Trombocytopenie bij volwassenen met chronische hepatitis C) Binnen de ITP groep zal naar verwachting gedurende het eerste half jaar iets meer gebruik optreden omdat er eerder wordt gestart met de behandeling, echter zal de grootte van de groep patiënten met langdurig gebruik naar verwachting niet wijzigen. De impact op het totaal aantal patiënten dat dit geneesmiddel zal ontvangen is dan ook klein.

Bronnen

erfelijkheid.nl (1);

Aanvullende opmerkingen

ITP komt bij ongeveer 1 tot 4 op de 100.000 mensen voor (1). Er wordt niet verwacht dat er meer chronische patiënten in aanmerking zullen komen door deze indicatieuitbreiding. Dezelfde patiënten zullen het geneesmiddel mogelijk wel al eerder in de behandeling ontvangen dan op dit moment het geval is. Het huidig aantal patiënten betreft 943 in 2021 (GIP) dit zijn echter alle indicaties gesommeerd (ITP, aplastische anemie, Trombocytopenie bij volwassenen met chronische hepatitis C) Binnen de ITP groep zal naar verwachting gedurende het eerste half jaar iets meer gebruik optreden omdat er eerder wordt gestart met de behandeling, echter zal de grootte van de groep patiënten met langdurig gebruik naar verwachting niet wijzigen. De impact op het totaal aantal patiënten dat dit geneesmiddel zal ontvangen is dan ook klein.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	1.400,00 - 14.000,00
Bronnen	GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen	In 2021 werd er per gebruiker €14.025 vergoed.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.