Emapalumab

Extended indication	Gamifant is indicated for the treatment of pediatric patients aged under 18 years with primary haemophagocytic lymphohistiocytosis (pHLH).
Therapeutic value	Possible added value
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Emapalumab
Domain	Chronic immune diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Other chronic immune diseases
Extended indication	Gamifant is indicated for the treatment of pediatric patients aged under 18 years with primary haemophagocytic lymphohistiocytosis (pHLH).
Manufacturer	Sobi
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Monoklonaal antilichaam gericht tegen IFNγ

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Accelerated assessment
Particularity	New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date	August 2018
Expected Registration	October 2019
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending
Additional remarks	PRIME designation bij de EMA per 16-05-2016. Estimated Primary Completion Date fase III studie NCT03312751 in juni 2019.

Therapeutic value

Current treatment options	Etoposide en dexamethason gevolgd door gevolgd door een allogene beenmerg- of stamceltransplantatie.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	HLH is een zeer ernstige aandoening met een gemiddelde overleving van minder dan 2 maanden als de patiënt niet behandeld wordt. Ongeveer de helft van de patiënten heeft een 3-jaarsoverleving. Bij deze patiënten is duidelijk behoefte aan een betere behandeling.
Frequency of administration	2 times a week
References	NCT03312751; Dierickx et al. Ned Tijdschr Hematol 2006;3:214-20

Expected patient volume per year

Patient volume	3 - 4 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Stichting Histiocytose Nederland
Additional remarks	Naar schatting heeft 1 op de 50.000 levendgeborenen primaire HLH, voor Nederland is dat 3 – 4 kinderen per jaar. De verwachting is dat het alleen geregistreerd wordt voor primaire HLH. Als secundaire HLH ook onder de indicatie komt te vallen kan dit aantal mogelijk naar tientallen patiënten per jaar toenemen.

Patient volume

3 - 4

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Stichting Histiocytose Nederland

Additional remarks

Naar schatting heeft 1 op de 50.000 levendgeborenen primaire HLH, voor Nederland is dat 3 – 4 kinderen per jaar. De verwachting is dat het alleen geregistreerd wordt voor primaire HLH. Als secundaire HLH ook onder de indicatie komt te vallen kan dit aantal mogelijk naar tientallen patiënten per jaar toenemen.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Children With Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (sJIA) Developing Macrophage Activation Syndrome/ Secondary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (MAS/sHLH)
References	Clinicaltrials.gov

Other information

There is currently no futher information available.