Vouw alle secties open

Emapalumab

Uitgebreide indicatie Gamifant is indicated for the treatment of pediatric patients aged under 18 years with primary haemo
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Emapalumab
Domein Chronische immuunziekten
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie Gamifant is indicated for the treatment of pediatric patients aged under 18 years with primary haemophagocytic lymphohistiocytosis (pHLH).
Fabrikant Sobi
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Monoklonaal antilichaam gericht tegen IFNγ

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum Augustus 2018
Verwachte registratie Oktober 2019
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen PRIME designation bij de EMA per 16-05-2016. Estimated Primary Completion Date fase III studie NCT03312751 in juni 2019.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Etoposide en dexamethason gevolgd door gevolgd door een allogene beenmerg- of stamceltransplantatie.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing HLH is een zeer ernstige aandoening met een gemiddelde overleving van minder dan 2 maanden als de patiënt niet behandeld wordt. Ongeveer de helft van de patiënten heeft een 3-jaarsoverleving. Bij deze patiënten is duidelijk behoefte aan een betere behandeling.
Toedieningsfrequentie 2 maal per week
Bronnen NCT03312751; Dierickx et al. Ned Tijdschr Hematol 2006;3:214-20

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

3 - 4

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Stichting Histiocytose Nederland
Aanvullende opmerkingen Naar schatting heeft 1 op de 50.000 levendgeborenen primaire HLH, voor Nederland is dat 3 – 4 kinderen per jaar. De verwachting is dat het alleen geregistreerd wordt voor primaire HLH. Als secundaire HLH ook onder de indicatie komt te vallen kan dit aantal mogelijk naar tientallen patiënten per jaar toenemen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Children With Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis (sJIA) Developing Macrophage Activation Syndrome/ Secondary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (MAS/sHLH)
Bronnen Clinicaltrials.gov

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.