Expand all sections

Emicizumab

Hemlibra

Extended indication

Hemlibra is indicated for Routine prophylaxis of bleeding episodes in patients with haemophilia A wi

Therapeutic value

Possible added value for a subgroup
Total cost

12,491,325.00
Registration phase

Registered

Product

Active substance

Emicizumab
Domain

Cardiovascular diseases
Reason of inclusion

Indication extension
Main indication

Hemostasis promoting medication
Extended indication

Hemlibra is indicated for Routine prophylaxis of bleeding episodes in patients with haemophilia A without factor VIII inhibitors who have moderate disease with severe bleeding phenotype.
Proprietary name

Hemlibra
Manufacturer

Roche
Portfolio holder

Roche
Mechanism of action

Coagulant
Route of administration

Subcutaneous
Therapeutical formulation

Solution
Budgetting framework

Intermural (MSZ)
Additional remarks 
Een bi-specifiek antilichaam dat een brug vormt tussen geactiveerde factor IX en X om zo de functie van ontbrekende factor VIII te herstellen.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)
Type of trajectory

Normal trajectory
ATMP

No
Submission date

October 2021
Expected Registration

January 2023
Registration phase

Registered
Additional remarks 
Middel is al goedgekeurd voor (EPAR en SmPC):
 - Hemofilie A (aangeboren factor VIII-deficiëntie) met remmers tegen factor VIII
- ernstige hemofilie A (aangeboren factor VIII deficiëntie, FVIII <1%) zonder remmers tegen 
factor VIII

Middel is een sluismiddel sinds maart 2019. Het middel heeft een financieel arrangement tot juni 2023. Het geneesmiddel is breed uitgesloten wat betekent dat toekomstige indicatie-uitbreinding als deze automatisch in de sluis stromen. Positieve CHMP opinie december 2022.

Therapeutic value

Current treatment options

Er is momenteel geen curatieve behandeling beschikbaar voor hemofilie. De standaardbehandeling van patiënten met milde en matig-ernstige hemofilie A, waarbij profylaxe is geïndiceerd en die geen remmers tegen factor VIII hebben, bestaat uit routineprofylaxe (substitutie) met factor VIII producten (intraveneus toegediend).
Therapeutic value

Possible added value for a subgroup
Substantiation

De definitie voor gebruik zou moeten zijn: elke vorm van hemofilie A waarbij er op klinische gronden een indicatie is voor profylaxe. Er loopt een internationale klinische studie (72 patiënten) om de veiligheid, het effect en farmacologische eigenschappen, van emicizumab profylaxe bij personen met milde en matig-ernstige hemofilie A zonder FVIII remmers (1). Interim resultaten laten positief effect zien van dit geneesmiddel (2). Uiteindelijke studieresultaten zouden meer duidelijkheid moeten bieden maar naar verwachting is er een duidelijke verwachte meerwaarde van dit geneesmiddel (3). In Nederland worden nu 7 dergelijke patiënten behandeld met expliciete toestemming van de zorgverzekeraar (4). Het percentage patiënten met zero bleeds stijgt en het aantal patiënten >3 behandelde bloedingen/jaar daalt bij patiënten behandeld met emicizumab.
Duration of treatment

continuous
Frequency of administration

1 times a week
Dosage per administration

3 mg/kg (eerste 4 weken), vanaf week 5 dosering en frequentie persoonsafhankelijk (zie aanvullende opmerkingen)
References 
HAVEN 6 study (NCT04158648) (1); Interim resultaten HAVEN 6 studie: https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper146009.html (2); Expert opinie (3); bron: HemoNed rapportage juli 2021 (4)
Additional remarks 
The recommended dose is 3 mg/kg once weekly for the first 4 weeks (loading dose), followed by a maintenance dose from week 5, of either 1.5 mg/kg once weekly, 3 mg/kg every two weeks, or 6 mg/kg every four weeks, all doses administered as a subcutaneous injection

Expected patient volume per year

Patient volume

33 - 66

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References 
jaarreportage HemoNED 2021 (1). Expert opinion (2)
Additional remarks 
Er zijn 1.376 patiënten bekend met hemofilie A (1). De recente telling met werkelijke patiënten in Nederland kwam uit op 66 patiënten met milde/matige hemofilie A met een indicatie voor profylaxe. De verwachting is dat niet alle patiënten overgaan op emicizumab, mogelijk de helft van de patiënten wanneer dit in lijn is met ernstige hemofilie A. (2)

Expected cost per patient per year

Cost

63,100.00 - 441,600.00
References 
medicijnkosten.nl (prijzen zijn omgerekend naar exclusief BTW en afgerond op honderden)
Additional remarks 
Verwachte kosten op basis van huidige kosten van eerdere indicaties, loading dose (3 mg/kg, 1x per week voor 4 weken), verwachte dosering voor 48/52 en een  en een gemiddeld gewicht voor volwassenen (70 kg) en kinderen (10 kg). Minimale kosten weergegeven betreft de inschatting voor kinderen, de maximale kosten de inschatting voor volwassenen.  Er is een financieel arrangement afgesloten tot en met 1 juni 2023

Potential total cost per year

Total cost

12,491,325.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
Additional remarks 
Totale kosten is sterk afhankelijk van het % aantal kinderen (vanwege grote verschillen in dosering op basis van gewicht) binnen dit indicatiegebied. In de HIN studie was de verdeling profylaxe: Matig ernstig: 25% profylaxe gebruikers 0-16 jaar en mild: 20% profylaxe gebruikers 0-16 jaar.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

No

Other information

There is currently no futher information available.