Vouw alle secties open

Enasidenib

Idhifa

Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukaemia (AML), relapsed/refractory late-stage in patients with an IDH2 mutation.
Therapeutische waarde Geen oordeel
Totale kosten 3.300.000,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Enasidenib
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie AML/MDS
Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukaemia (AML), relapsed/refractory late-stage in patients with an IDH2 mutation.
Merknaam Idhifa
Fabrikant celgene
Werkingsmechanisme Enzymremmer
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Filmomhulde tablet
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen IDH2 inhibitor

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Conditional marketing authorisation
Indieningsdatum Juli 2018
Verwachte registratie September 2019
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties EMA: Treatment for AML is complex and depends on a number of factors including the extent of the disease, whether it has been treated before, and the patient’s age, symptoms and general state of health. At the time of designation, the main treatments for AML were chemotherapy (medicines to treat cancer) and haematopoietic (blood) stem-cell transplantation (a complex procedure where the patient receives stem cells from a matched donor to help restore the bone marrow). Fabrikant: HiDAC, LDAC
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Momenteel te weinig informatie beschikbaar voor opname in de richtlijn.
Behandelduur Mediaan 4.6 maand/maanden
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 100 mg
Bronnen Stein et al.Blood. 2017 Aug 10;130(6):722-731
Aanvullende opmerkingen fase 1/2 studie: Bij patienten met relapsed/refractory AML, was de respons 40.3%, met een mediane respons van 5.8 maanden.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 33

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen NKR2015; Mycancergenome.org; kanker.nl
Aanvullende opmerkingen 714 AML diagnoses. Mycancergenome.org: 9.1% IDH2 mutations in AML. Kanker.nl: Bij ongeveer de helft van de patiënten die een complete remissie hebben bereikt, komt de ziekte na 1 tot 4 jaar toch weer terug. 714 x 0,091 x 0,5=33

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 100.000,00
Bronnen SPS
Aanvullende opmerkingen Het geneesmiddel zal in de VS $24,872 per maand kosten (voor kortingen).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.300.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen Fabrikant
Aanvullende opmerkingen Er lopen wel meerdere studies voor andere aandoeningen maar nog niet in phase III.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.