Eplontersen

Uitgebreide indicatie	Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	13.950.000,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Eplontersen
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Uitgebreide indicatie	Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy.
Fabrikant	Ionis
Werkingsmechanisme	Antisense oligonucleotide
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Prealbumin expression inhibitor; RNA interference.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Indieningsdatum	2023
Verwachte registratie	2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Primary completion datum fase 3 studie in april 2023.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Huidige behandelopties zijn: diflunisal en tafamidis. Daarnaast zal het middel moeten gaan concurreren met patisiran en inotersen.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Eplontersen toonde effectiviteit aan in de fase III trial voor hereditary transthyretin-mediated amyloid polyneuropathy (ATTRv-PN) na 66 weken. n = 166, persbericht: er werd een relevante verandering gezien in de 'modified Neuropathy Impairment Score'.
Toedieningsfrequentie	1 maal per 4 weken
Bronnen	NCT04136184
Aanvullende opmerkingen	Vergelijkende studie met inotersen (toediening eens per week).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	30 - 60 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Aanvullende opmerkingen	Er zijn volgens een persbericht van AstraZeneca 40.000 patiënten met ATTRv-PN wereldwijd. Op dit moment ontvangen er 29 patiënten patisiran. De verwachting is dat er mogelijk 30 tot 60 patiënten in aanmerking zullen gaan komen.

Patiëntvolume

30 - 60

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen

Er zijn volgens een persbericht van AstraZeneca 40.000 patiënten met ATTRv-PN wereldwijd. Op dit moment ontvangen er 29 patiënten patisiran. De verwachting is dat er mogelijk 30 tot 60 patiënten in aanmerking zullen gaan komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	310.000,00
Bronnen	G-standaard
Aanvullende opmerkingen	Indien er een zelfde prijs wordt gevraagd als voor patisiran. Patisiran kost €8.529,41 excl. btw per 1 injectieflacon van 10 mg. Voor een patiënt van 70kg zijn 2,1 flacons nodig per 3 weken. Dit betekent dat jaarlijkse behandeling uitkomt op ongeveer €310.000.

Kosten

310.000,00

Bronnen

G-standaard

Aanvullende opmerkingen

Indien er een zelfde prijs wordt gevraagd als voor patisiran. Patisiran kost €8.529,41 excl. btw per 1 injectieflacon van 10 mg.  Voor een patiënt van 70kg zijn 2,1 flacons nodig per 3 weken. Dit betekent dat jaarlijkse behandeling uitkomt op ongeveer €310.000.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	13.950.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

13.950.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.