Eplontersen

Eplontersen

Neurologische aandoeningen

Nieuw middel (specialité)

Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy.

Ionis

Antisense oligonucleotide

Subcutaan

Injectie

Extramuraal (GVS)

Prealbumin expression inhibitor; RNA interference.

Centraal (EMA)

Nee

Oktober 2023

November 2024

Ja

Registratieaanvraag in behandeling

Huidige behandelopties zijn: diflunisal en tafamidis. Daarnaast zal het middel moeten gaan concurreren met patisiran en inotersen.

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Eplontersen toonde effectiviteit aan in de fase 3 trial voor hereditary transthyretin-mediated amyloid polyneuropathy (ATTRv-PN) na 66 weken. n=166, persbericht: er werd een relevante verandering gezien in de 'modified Neuropathy Impairment Score'.

1 maal per 4 weken

NCT04136184

Vergelijkende studie met inotersen (toediening eens per week).

30 - 60

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Er zijn volgens een persbericht van AstraZeneca 40.000 patiënten met ATTRv-PN wereldwijd. Op dit moment ontvangen er 29 patiënten patisiran. De verwachting is dat er mogelijk 30 tot 60 patiënten in aanmerking zullen gaan komen.

310.000,00

G-standaard

Indien er een zelfde prijs wordt gevraagd als voor patisiran. Patisiran kost €8.529,41 exclusief btw per 1 injectieflacon van 10mg. Voor een patiënt van 70kg zijn 2,1 flacons nodig per 3 weken. Dit betekent dat jaarlijkse behandeling uitkomt op ongeveer €310.000.

13.950.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.