Vouw alle secties open

Eptacog beta (activated)

Cevenfacta

Uitgebreide indicatie CEVENFACTA is indicated in adults and adolescents (12 years of age and older) for the treatment of b
Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde
Totale kosten 547.200,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Eptacog beta (activated)
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie CEVENFACTA is indicated in adults and adolescents (12 years of age and older) for the treatment of bleeding episodes and for the prevention of bleeding in those undergoing surgery or invasive procedures in the following patient groups: - in patients with congenital haemophilia with high-responding inhibitors to coagulation factors VIII or IX (i.e. ≥5 Bethesda Units (BU)); - in patients with congenital haemophilia with low titre inhibitors (BU <5), but expected to have a high anamnestic response to factor VIII or factor IX administration or expected to be refractory to increased dosing of FVIII or FIX.
Merknaam Cevenfacta
Fabrikant rEVO
Werkingsmechanisme Stollingsfactor
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Meer informatie over de werking van het product: "A transgenically produced recombinant form of human factor VIIa."

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Februari 2021
Verwachte registratie Juli 2022
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen in mei 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Eptacog alfa, emicizumab, protrombinecomplexen
Therapeutische waarde

Mogelijk gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Het verschil tussen eptacog alfa in tegenstelling tot eptacog beta is dat het geproduceerd is op transgene wijze. Daardoor zou het een stabielere/natuurlijkere glycosylering hebben dan het recombinant geproduceerde eptacog alfa. Echter klinische vergelijking tussen deze twee ontbreekt. Betreft dan dus grotendeels substitutie. Een beperking is dat eptacog beta niet voor kinderen <12 jaar wordt geregistreerd.
Bronnen NCT02548143
Aanvullende opmerkingen PERSEPT 1: "Intravenous 75 μg/kg or 225 μg/kg initial doses with 75 μg/kg subsequent doses by schedule were administered until clinical response."

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

30 - 66

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Jaarreportage HemoNED 2021 (1); Expertopinie (2); NVHB (3)
Aanvullende opmerkingen Er zijn 1376 patiënten bekend met hemofilie A (1). De recente telling met werkelijke patiënten in Nederland kwam uit op 66 patiënten met milde/matige hemofilie A met een indicatie voor profylaxe (2). Aantallen patiënten hemofilie A met remmers wordt door de behandelaren (NVHB) ingeschat op maximaal totaal 30 patiënten (3).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 5.700,00 - 17.100,00
Bronnen Medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen De verwachting is dat de prijs vergelijkbaar zal zijn met eptacog alfa (€820 voor een spuit van 1mg). Per toediening zal er gemiddeld 7mg moeten worden toegediend (€5.700). Bij bloedingen 1-3 toedieningen (maximaal €17.100), bij profylaxe meermaals.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

547.200,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.