Eteplirsen

Uitgebreide indicatie	Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).
Therapeutische waarde	Geen oordeel

Product

Werkzame stof	Eteplirsen
Domein	Neurologische aandoeningen
Hoofdindicatie	Spierziekten
Uitgebreide indicatie	Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).
Fabrikant	Sarepta
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Toedieningsvorm: voor kinderen komt er ook een vorm van dit geneesmiddel beschikbaar dat subcutaan kan worden gegeven (bron EMA).

Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Patiëntvolume	< 2.500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	https://mens-en-gezondheid.infonu.nl/ziekten/154842-ziekte-van-duchenne-kenmerken-en-behandeling.html

Patiëntvolume

< 2.500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

https://mens-en-gezondheid.infonu.nl/ziekten/154842-ziekte-van-duchenne-kenmerken-en-behandeling.html

Bronnen	Prescribing Outlook 2017
Aanvullende opmerkingen	Prescribing Outlook 2017: 'Expected to be very expensive. Average US cost is estimated at $300,000 per year.'

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.