Vouw alle secties open

Eteplirsen

Exondys

Uitgebreide indicatie Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) veroorzaakt door een frameshift in exon 51 van het dytrofine-gen.
Therapeutische waarde Geen oordeel
Totale kosten 19.500.000,00
Registratiefase Negatieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof Eteplirsen
Domein Neurologische aandoeningen
Hoofdindicatie Spierziekten
Uitgebreide indicatie Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) veroorzaakt door een frameshift in exon 51 van het dytrofine-gen.
Merknaam Exondys
Fabrikant Sarepta
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Eteplirsen grijpt aan op het mRNA van dystrofine en corrigeert voor de frameshift in exon 51 zodat er een gedeeltelijk functioneel dystrofine-eiwit wordt geproduceerd. Voor kinderen komt er ook een vorm van dit geneesmiddel beschikbaar dat subcutaan kan worden gegeven (bron EMA).

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel
Indieningsdatum Januari 2017
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Negatieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen Negatieve CHMP opinie mei 2018, fabrikant heeft een herbeoordeling aangevraagd.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per week
Dosis per toediening 30 mg/kg
Bronnen NCT02420379

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 65

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Spierziekten Nederland; Aartsma-Rus et al. Hum Mutat. 2009 Mar;30(3):293-9
Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Eteplirsen corrigeert mutaties in exon 51 die bij 13% van de patiënten voorkomen. Dit komt neer op 65 patiënten die in aanmerking zouden komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 300.000,00
Bronnen Prescribing Outlook 2017
Aanvullende opmerkingen Prescribing Outlook 2017: 'Expected to be very expensive. Average US cost is estimated at $300,000 per year.'

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

19.500.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.