Huidige behandelopties |
Geen geneesmiddel voor DMD, huidige behandeling: "best supportive care (BSC)". |
Therapeutische waarde |
Nog geen oordeel
Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
|
Onderbouwing |
Informatie door de fabrikant aangeleverd op basis van: EMA guidance 2015; Birnkrant, et al. Lancet Neurol 2018;17:251-267; Birnkrant, et al. Lancet Neurol 2018;17:347-361; Birnkrant, et al. Lancet Neurol 2018;17:445-455. |
Behandelduur |
doorlopend |
Toedieningsfrequentie |
1 maal per week |
Dosis per toediening |
30 mg/kg |
Bronnen |
NCT02420379, Mendell, et al. Ann Neurol 2013;74:637–647;
Mendell, et al. Ann Neurol 2016;79:257-71. |