U bevindt zich hier:
Treatment of severe haemophilia B
Mogelijke meerwaarde
40.000.000,00
Klinische studies
AMT-061
Cardiovasculaire aandoeningen
Nieuw middel (specialité)
Hemostase bevorderende medicatie
Uniqure
Gentherapie
Intraveneus
Infuus
Intramuraal (MSZ)
factor IX bloedstollingsfactoren (Adeno-associated viral vector serotype 5 containing human factor IX gene or variant)
Centraal (EMA)
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
2020
2021
Ja
Fase III studie estimated completion date maart 2020
Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd.
Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor IX concentraat. Er is nog wel factor IX concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor IX niveaus zeer hoog zijn).
eenmalig
2 x 10^13 gc/kg
NCT03489291, NCT03569891
intravenous single infusion, The administered dose of AMT-061 will be 2 x 10^13 gc/kg.
< 40
Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
erfelijkheid.nl, expert opinie.
In Nederland zijn er ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen alleen patiënten met ernstige hemofilie B in aanmerking, alleen patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5, patiënten niet besmet met hepatitis B of C. Dus het aantal is beduidend lager, inschatting maximaal 40 patiënten.
> 1.000.000,00
Expert opinie; medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.
Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n 1 mln. euro per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de 1 mln. euro. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000,00 - €300.000,00 per jaar. Een inschatting van €1 miljoen kan daarom mogelijk een onderschatting zijn.
Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.
Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.
Nee
Er is op dit moment geen overige informatie.
Inzicht in verwachte markttoetredinginnovatieve geneesmiddelen