Uitgebreide indicatie

Treatment of severe haemophilia B

Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Totale kosten

40.000.000,00

Registratiefase

Klinische studies

Product

Werkzame stof

AMT-061

Domein

Cardiovasculaire aandoeningen

Reden van opname

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Hemostase bevorderende medicatie

Uitgebreide indicatie

Treatment of severe haemophilia B

Fabrikant

Uniqure

Werkingsmechanisme

Gentherapie

Toedieningsweg

Intraveneus

Toedieningsvorm

Infuus

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
factor IX bloedstollingsfactoren (Adeno-associated viral vector serotype 5 containing human factor IX gene or variant)

Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Bijzonderheid

Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)

Indieningsdatum

2020

Verwachte registratie

2021

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Klinische studies

Aanvullende opmerkingen
Fase III studie estimated completion date maart 2020

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd.

Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor IX concentraat. Er is nog wel factor IX concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor IX niveaus zeer hoog zijn).

Behandelduur

eenmalig

Dosis per toediening

2 x 10^13 gc/kg

Bronnen
NCT03489291, NCT03569891
Aanvullende opmerkingen
intravenous single infusion, The administered dose of AMT-061 will be 2 x 10^13 gc/kg.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 40

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
erfelijkheid.nl, expert opinie.
Aanvullende opmerkingen
In Nederland zijn er ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen alleen patiënten met ernstige hemofilie B in aanmerking, alleen patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5, patiënten niet besmet met hepatitis B of C. Dus het aantal is beduidend lager, inschatting maximaal 40 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

> 1.000.000,00

Bronnen
Expert opinie; medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.
Aanvullende opmerkingen
Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n 1 mln. euro per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de 1 mln. euro. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000,00 - €300.000,00 per jaar. Een inschatting van €1 miljoen kan daarom mogelijk een onderschatting zijn.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

40.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.