U bevindt zich hier:
Treatment of severe haemophilia B
Mogelijk meerwaarde
40.000.000,00
Registratieaanvraag in behandeling
Etranacogene dezaparvovec
Cardiovasculaire aandoeningen
Nieuw middel (specialité)
Hemostase bevorderende medicatie
Cslbehring
Gentherapie
Intraveneus
Infuus
Intramuraal (MSZ)
factor IX bloedstollingsfactoren (Adeno-associated viral vector serotype 5 containing human factor IX gene or variant).
Centraal (EMA)
Versnelde beoordeling
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Ja
Maart 2022
December 2022
De fabrikant heeft aangegeven indiening in de eerste helft van 2022 te verwachten.
Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd.
Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor IX concentraat. Er is nog wel factor IX concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor IX niveaus zeer hoog zijn).
eenmalig
2 x 10^13 gc/kg
NCT03489291, NCT03569891
intravenous single infusion, The administered dose of AMT-061 will be 2 x 10^13 gc/kg.
< 40
Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
erfelijkheid.nl, expert opinie.
In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus beduidend lager. De inschatting is maximaal 40 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 40 patiënten.
> 1.000.000,00
Expert opinie; medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.
Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n €1.000.000 per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de €1.000.000. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000-€300.000 per jaar. Een inschatting van €1.000.000 kan daarom mogelijk een onderschatting zijn.
Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.
Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.
Nee
Er is op dit moment geen overige informatie.
Inzicht in verwachte markttoetredinginnovatieve geneesmiddelen