Extended indication Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B
Therapeutic value Possible added value
Total cost 40,000,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Etranacogene dezaparvovec
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Hemostasis promoting medication
Extended indication Treatment of severe and moderately severe Haemophilia B
Manufacturer Cslbehring
Portfolio holder Cslbehring
Mechanism of action Gene therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments factor IX bloedstollingsfactoren (Adeno-associated viral vector serotype 5 containing human factor IX gene or variant).

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP Yes
Submission date March 2022
Expected Registration January 2023
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Patiënten krijgen eenmalig een infusie met AAV-5 vector met als resultaat dat de levercellen stollingsfactor IX gaan produceren. Hiermee wordt een niveau van 30-40% van het normale factor IX niveau bereikt, waardoor patiënten minder bloedingen hebben en minder stollingsfactor nodig hebben. Dit effect lijkt lang aan te houden. De verwachting is dat dit product een gamechanger gaat zijn voor hemofilie B patiënten en zal leiden tot een verbetering van de kwaliteit van leven doordat patiënten niet of nauwelijks stollingsfactor intraveneus hoeven toe te dienen.
Duration of treatment one-off
Dosage per administration 2 x 10^13 gc/kg
References NCT03489291, NCT03569891
Additional comments intravenous single infusion, The administered dose of AMT-061 will be 2 x 10^13 gc/kg.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References erfelijkheid.nl, expert opinie.
Additional comments In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus beduidend lager. De inschatting is maximaal 40 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 40 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost > 1,000,000.00
References Expert opinie; medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.
Additional comments Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n €1.000.000 per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de €1.000.000. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000-€300.000 per jaar. Een inschatting van €1.000.000 kan daarom mogelijk een onderschatting zijn. Het gaat om een éénmalige toediening , de vermelde kost dient dan ook als éénmalig begrepen te worden en niet per jaar.

Potential total cost per year

Total cost

40,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.