Etranacogene dezaparvovec

Uitgebreide indicatie	Hemgenix is indicated for the treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	140.000.000,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Etranacogene dezaparvovec
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie	Hemgenix is indicated for the treatment of severe and moderately severe Haemophilia B (congenital Factor IX deficiency) in adult patients without a history of Factor IX inhibitors.
Merknaam	Hemgenix
Fabrikant	Cslbehring
Portfoliohouder	Cslbehring
Werkingsmechanisme	Gentherapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	factor IX bloedstollingsfactoren (Adeno-associated viral vector serotype 5 containing human factor IX gene or variant).

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	Maart 2022
Verwachte registratie	Februari 2023
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Postive CHMP opinion december 2022. Conditional registration 20/02/2023. Etranacogene dezaparvovec is in de sluis geplaatst voor zover verstrekt in het kader van geneeskundige behandelingen: https://zoek.officielebekendmakingen.nl/stcrt-2023-8134.html Beneluxa conceptdossier ingediend 31/03/2023

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Patiënten krijgen eenmalig een infusie met AAV-5 vector met als resultaat dat de levercellen stollingsfactor IX gaan produceren. Hiermee wordt een niveau van 30-40% van het normale factor IX niveau bereikt, waardoor patiënten minder bloedingen hebben en minder stollingsfactor nodig hebben. Dit effect lijkt lang aan te houden. De verwachting is dat dit product een gamechanger gaat zijn voor hemofilie B patiënten en zal leiden tot een verbetering van de kwaliteit van leven doordat patiënten niet of nauwelijks stollingsfactor intraveneus hoeven toe te dienen.
Behandelduur	eenmalig
Dosis per toediening	2 x 10^13 gc/kg
Bronnen	NCT03489291, NCT03569891
Aanvullende opmerkingen	intravenous single infusion, The administered dose of AMT-061 will be 2 x 10^13 gc/kg.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 40 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	erfelijkheid.nl, expert opinie.
Aanvullende opmerkingen	In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus beduidend lager. De inschatting is maximaal 40 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 40 patiënten.

Patiëntvolume

< 40

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

erfelijkheid.nl, expert opinie.

Aanvullende opmerkingen

In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus beduidend lager. De inschatting is maximaal 40 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 40 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 3.500.000,00
Bronnen	https://www.forbes.com/sites/joshuacohen/2022/12/02/despite-eye-popping-35-million-price-tag-for-gene-therapy-hemgenix-budget-impact-for-most-payers-will-be-relatively-small/?sh=713aeaf8173d
Aanvullende opmerkingen	In de Verenigde Staten is de lijstprijs van Hemgenix $3.500.000.

Kosten

< 3.500.000,00

Bronnen

https://www.forbes.com/sites/joshuacohen/2022/12/02/despite-eye-popping-35-million-price-tag-for-gene-therapy-hemgenix-budget-impact-for-most-payers-will-be-relatively-small/?sh=713aeaf8173d

Aanvullende opmerkingen

In de Verenigde Staten is de lijstprijs van Hemgenix $3.500.000.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	140.000.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

140.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.