Expand all sections

Evinacumab

Evkeeza

Extended indication Extension of indication to include the treatment of paediatric patients with homozygous familial hyp
Therapeutic value Possible added value
Total cost 1,000,000.00
Registration phase Positive CHMP opinion

Product

Active substance Evinacumab
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Lipid-lowering medications
Extended indication Extension of indication to include the treatment of paediatric patients with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH) aged 5 years and older
Proprietary name Evkeeza
Manufacturer Ultragenyx
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Erasmus MC en Amsterdam AMC
Additional remarks ANGPTL3 protein inhibitor

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date June 2023
Expected Registration January 2024
Orphan drug Yes
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional remarks Positieve CHMP-opinie november 2023

Therapeutic value

Therapeutic value Possible added value
Substantiation Bij volwassenen werd een LDLC daling van –49,0% waargenomen. Een case report van twee kinderen (12 en 16 jaar) liet 76% en 85% plaque regressie zien na 6 maanden behandeling. De verwachting is dat dit middel bij jongere kinderen therapeutische meerwaarde heeft. Bij HoFH is het belangrijk om zo vroeg mogelijk met behandeling te starten.
Additional remarks NCT04233918

Expected patient volume per year

Patient volume

10

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Record Evinacumab met indicatie: Evkeeza is indicated as an adjunct to diet and other low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) lowering therapies for the treatment of adult and adolescent patients aged 12 years and older with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH).
Additional remarks Homozygote FH is een zeldzame aandoening. Er zijn ongeveer 50 patiënten in Nederland. Niet alle patiënten komen in aanmerking voor deze behandeling gezien zij uit zullen komen met andere behandelingen. Geschat aantal in Nederland is 10 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost > 100,000.00
References https://www.forbes.com/sites/johnlamattina/2019/08/15/regenerons-great-science-led-to-an-important-drug-but-will-it-flop-commercially/#70369e62653b
Additional remarks De exacte prijs is nog niet bekend gemaakt door de fabrikant. In de Verenigde Staten kost LDL-aferese $8,000 per maand ($96,000 per jaar). De verwachting is dan ook dat de prijs minimaal $100,000 op jaarbasis zal gaan bedragen. Dit middel is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is overeengekomen.

Potential total cost per year

Total cost

1,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Additional remarks Gezien de toedieningsvorm (iv) en kosten is het niet te verwachten dat dit middel bij kinderen voor andere indicatie zal worden ingezet

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.