Evinacumab

Evinacumab

Cardiovasculaire aandoeningen

Indicatieuitbreiding

Lipidenverlagende medicatie

Extension of indication to include the treatment of paediatric patients with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH) aged 5 years and older

Evkeeza

Ultragenyx

Intraveneus

Infuus

Intramuraal (MSZ)

Erasmus MC en Amsterdam AMC

ANGPTL3 protein inhibitor

Centraal (EMA)

Normaal traject

Nee

Juni 2023

Januari 2024

Ja

Positieve CHMP-opinie

Positieve CHMP-opinie november 2023

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Bij volwassenen werd een LDLC daling van –49,0% waargenomen. Een case report van twee kinderen (12 en 16 jaar) liet 76% en 85% plaque regressie zien na 6 maanden behandeling. De verwachting is dat dit middel bij jongere kinderen therapeutische meerwaarde heeft. Bij HoFH is het belangrijk om zo vroeg mogelijk met behandeling te starten.

NCT04233918

10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Record Evinacumab met indicatie: Evkeeza is indicated as an adjunct to diet and other low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) lowering therapies for the treatment of adult and adolescent patients aged 12 years and older with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH).

Homozygote FH is een zeldzame aandoening. Er zijn ongeveer 50 patiënten in Nederland. Niet alle patiënten komen in aanmerking voor deze behandeling gezien zij uit zullen komen met andere behandelingen. Geschat aantal in Nederland is 10 patiënten.

> 100.000,00

https://www.forbes.com/sites/johnlamattina/2019/08/15/regenerons-great-science-led-to-an-important-drug-but-will-it-flop-commercially/#70369e62653b

De exacte prijs is nog niet bekend gemaakt door de fabrikant. In de Verenigde Staten kost LDL-aferese $8,000 per maand ($96,000 per jaar). De verwachting is dan ook dat de prijs minimaal $100,000 op jaarbasis zal gaan bedragen. Dit middel is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is overeengekomen.

1.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Gezien de toedieningsvorm (iv) en kosten is het niet te verwachten dat dit middel bij kinderen voor andere indicatie zal worden ingezet

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.