Vouw alle secties open

Exagamglogene autotemcel

Uitgebreide indicatie - Sickle cell disease (SCD) - Beta-thalassemia, transfusion-dependent (TDT)
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Exagamglogene autotemcel
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie - Sickle cell disease (SCD) - Beta-thalassemia, transfusion-dependent (TDT)
Fabrikant Vertex
Portfoliohouder Vertex
Werkingsmechanisme Autologe gemodificeerde celtherapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum AUMC; UMCU/Creveld Kliniek; LUMC; ErasmusMC
Aanvullende opmerkingen Substance a.k.a. CTX001

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP Ja
Indieningsdatum December 2022
Verwachte registratie September 2023
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties For SCD: Hydroxyurea/hydroxycarbamide and red cell transfusions (top up / exchange) For TDT: Regular blood transfusions and iron chelation therapy, luspatercept.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur eenmalig
Bronnen NCT03655678
Aanvullende opmerkingen Administered by IV infusion following myeloablative conditioning with busulfan.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen hematologienederland.nl
Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 2.000.000,00
Bronnen https://www.fool.com/investing/2021/07/23/3-things-about-crispr-therapeutics-smart-investors/
Aanvullende opmerkingen De prijs in Nederland is nog niet bekend. Prijs inschattingen in de Verenigde Staten lopen tot twee miljoen dollar per patiënt.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen adisinsight; fabrikant

Overige informatie

Aanvullende opmerkingen Frangoul et al 2021. N Engl J Med 2021; 384:252-260