Vouw alle secties open

Exagamglogene autotemcel

Uitgebreide indicatie Sickle cell disease (SCD) Beta-thalassemia, transfusion-dependent (TDT).
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 40.000.000,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Exagamglogene autotemcel
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Sickle cell disease (SCD) Beta-thalassemia, transfusion-dependent (TDT).
Fabrikant Vertex
Portfoliohouder Vertex
Werkingsmechanisme Autologe gemodificeerde celtherapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum AUMC; UMCU/Creveld Kliniek; LUMC; ErasmusMC
Aanvullende opmerkingen Substance a.k.a. CTX001

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP Ja
Indieningsdatum Januari 2023
Verwachte registratie Februari 2024
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties For SCD: Hydroxyurea/hydroxycarbamide and red cell transfusions (top up / exchange) For TDT: Regular blood transfusions and iron chelation therapy, luspatercept.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De therapeutische waarde voor deze vorm van stamcelgentherapie kan waarschijnlijk het beste vergeleken worden met allogene stamceltransplantatie voor patiënten met sikkelcelziekte en transfusieafhankelijke thalassemie. Omdat deze behandeling in theorie minder bijwerkingen kan hebben (met name bestaat er geen risico op graft-versus-host-ziekte bij allogene transplantatie wel) zouden bij bewezen effectiviteit alle patiënten die in aanmerking komen voor een allogene transplantatie deze behandeling kunnen ondergaan. Derhalve is concurrentie met luspatercept (in ieder geval op de kinderleeftijd) mogelijk niet relevant. Aangezien we hier over curatieve therapie spreken, dat is niet het geval met luspatercept en omdat luspatercept nog niet voor kinderen geregistreerd is.
Behandelduur eenmalig
Bronnen NCT03655678
Aanvullende opmerkingen Administered by IV infusion following myeloablative conditioning with busulfan.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 30

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen hematologienederland.nl
Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Met name patiënten die op dit moment allogene stamceltransplantatie ondergaan kunnen mogelijk in aanmerking komen voor dit product. Er wordt verwacht dat er mogelijk 10 - 30 patiënten per jaar in aanmerking zullen komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 2.000.000,00
Bronnen https://www.fool.com/investing/2021/07/23/3-things-about-crispr-therapeutics-smart-investors/
Aanvullende opmerkingen De prijs in Nederland is nog niet bekend. Prijs inschattingen in de Verenigde Staten lopen tot $2,000,000 per patiënt.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

40.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen adisinsight; fabrikant

Overige informatie

Aanvullende opmerkingen Frangoul et al 2021. N Engl J Med 2021; 384:252-260