Extended indication

Myelofibrose, JAK inhibitor naïve patients and post ruxolitinib.

Therapeutic value

No judgement

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Fedratinib

Domain

Oncology and Hematology

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Myeloproliferative disorders

Extended indication

Myelofibrose, JAK inhibitor naïve patients and post ruxolitinib.

Proprietary name

Inrebic

Manufacturer

Celgene

Mechanism of action

JAK tyrosine kinase inhibitor

Route of administration

Oral

Therapeutical formulation

Capsule

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Additional comments
JAK2 inhibitor.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Submission date

February 2020

Expected Registration

March 2021

Registration phase

Registration application pending

Additional comments
In 2013 zijn de klinische studies door Sanofi stopgezet wegens ernstige bijwerkingen (Wernicke’s encephalopathie). Celgene heeft federatinib inmiddels opgekocht.

Therapeutic value

Current treatment options

Ruxolitinib, hydroxy-urea.

Therapeutic value

No judgement

Substantiation

Milt verkleining, symptom score reduction.

Duration of treatment

Median 30 week / weeks

Frequency of administration

1 times a day

Dosage per administration

400 mg

References
JAKARTA: NCT01437787.
JAKARTA2: NCT01523171.
Additional comments
JAKARTA (1L; rux naïve): 400mg 30 weken, 500mg 28 weken.
JAKARTA-2 (2L; post rux): 24 weken (6 cycli).

Expected patient volume per year

Patient volume

< 106

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
NKR; fabrikant; expert opinie.
Additional comments
143 diagnoses in 2016. De verwachting is dat de indicatie ook post ruxolitinib behandeling bevat.
Van de 143 nieuw gediagnosticeerde patiënten zal uiteindelijk ~75% (107 patiënten) behandeld worden met ruxolitinib. Enkele patiënten ontvangen geen behandeling. 
Van deze 107 patiënten die ruxolitinib krijgen zal 80% (86 patiënten) in aanmerking komen voor een vervolg behandeling met fedratinib (fit for treatment) (2L; post ruxolitinib).
Per jaar komen er 106 patiënten in aanmerking voor de behandeling met fedratinib: 86 post ruxolitinib (2L) en 20 JAKi naïve patiënten (1L).

Expected cost per patient per year

References
medicijnkosten.nl en gipdatabank.nl
Additional comments
De kosten zullen mogelijk in dezelfde range komen te liggen als ruxolitinib, wat per tablet van 10mg €64,80 kost (inclusief btw). Uiteindelijke kosten per patiënt per jaar afhankelijk van de dosis en behandelduur. De kosten van ruxolitinib betroffen gemiddeld genomen bij de behandeling van myelofibrose zo'n €30.000 per patiënt per jaar.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

No

References
Adisinsight.
Additional comments
Geen lopende fase 3 studies.

Other information

There is currently no futher information available.