Vouw alle secties open

Fenfluramine

Fintepla

Uitgebreide indicatie Seizures associated with Dravet syndrome (first-line, low-dose formulation)
Therapeutische waarde Geen oordeel
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Fenfluramine
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Epilepsie
Uitgebreide indicatie Seizures associated with Dravet syndrome (first-line, low-dose formulation)
Merknaam Fintepla
Fabrikant Zogenix
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Drank
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum Maart 2019
Verwachte registratie Augustus 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen Werd in het verleden als dieetpil gebruikt maar is voor die toepassing verboden vanwege ernstige bijwerkingen. FDA Breakthrough Therapy Designation voor Dravetsyndroom.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties combi van valproaat, clobazam, topiramate, stiripentol, ketogeen dieet
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Een grote reductie in frequentie van “major motor seizures” in 9 DS patiënten die open-label behandeld werden met fenfluramine (“All patients demonstrated a reduction in major motor seizure frequency during treatment, with a median reduction of 75%. Seven patients (78%) experienced a ≥50% reduction in major motor seizure frequency” (Schoonjans et al. Eur J Neurol 2017). RCT in 118 patiënten is lopende, verwachte einddatum december 2018 (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02682927) Uit de resultaten van de fase 3 studie komt naar voren dat het middel effectief is en geen cardiale toxiciteit veroorzaakt (NCT03936777).
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Dosis per toediening 0,2-0,8 mg/kg/dag
Bronnen NCT02682927 NCT03936777

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 900

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Aanvullende opmerkingen Dravet: Incidentie 1 per 20.000 (Yakoub 1992) tot 1 per 40.000 kinderen (Hurst 1990). (Brigo et al. Cochrane Database Syst Rev. 2013). 24% van de mensen in Nederland is onder de 20, dus ongeveer 4 miljoen (4.084.800). Het aantal kinderen met Dravet in Nederland zou dan liggen tussen de 102 en de 204. Geschat wordt dat er ongeveer 750 volwassenen met Dravet zijn in Nederland (op basis van sterfte voor de leeftijd van 50 jaar van 15-20% van de patiënten). Totaal aantal patiënten in Nederland dus 850-950. Afhankelijk van de meerwaarde ten opzichte van huidige behandelopties zal dit middel bij een deel van deze patiënten worden ingezet.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen Medicijnkosten.nl, GIP-databank
Aanvullende opmerkingen Vergoeding van overige anti-epileptica uiteenlopend zoals clonazepam €18,18 per patiënt per jaar en felbamaat €1.655,00 per patiënt per jaar en stiripentol €5.126,00 per patiënt per jaar. Het is dan ook onduidelijk hoeveel fenfluramine zal gaan kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Lennox Gastaut Syndrome
Bronnen Clinicaltrials.gov

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.