You are here:
Moderately severe to severe Hemophilia B
Possible added value
40,000,000.00
Clinical trials
Fidanacogene elaparvovec
Cardiovascular diseases
New medicine (specialité)
Hemostasis promoting medication
Spark
Gene therapy
Intravenous
Intravenous drip
Intermural (MSZ)
Een AAV vector die een high-activity F9 transgene bevat.
Centralised (EMA)
Accelerated assessment
New medicine with Priority Medicines (PRIME)
2021
2022
Yes
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP.
Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. In de toekomst ook wellicht Entranacogene dezaparvovec.
Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor IX concentraat. Er is nog wel factor IX concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor IX niveaus zeer hoog zijn). Fidanacogene elaparvovec bevat dezelfde genetische variant met extra hoge factor IX activiteit als entranacogene dezparvovec. In theorie hebben zij een vergelijkbare werkzaamheid. Het enige verschil is het type AAV vector. Fidanacogene elaparvovec is op basis van een AAV8 vector, terwijl entranacogene dezaparvovec op basis van een AAV5 vector is. Patiënten kunnen van nature antistoffen hebben tegen zo'n vector en dus soms wel voor ene maar niet voor andere vector in aanmerking komen. Dus vanuit AAV antistoffen zouden de vectoren complementair kunnen zijn.
one-off
NCT03861273
< 40
Market share is generally not included unless otherwise stated.
erfelijkheid.nl, expert opinie.
Het totaal aantal hemofilie B patiënten wordt geschat op 350 in Nederland. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen alleen de volgende patiënten in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-8 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal patiënten dat in aanmerking komt is hierdoor beduidend lager, naar verwachting maximaal 40 patiënten in totaal.
> 1,000,000.00
Expert opinie; medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.
Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n 1 miljoen euro per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de 1 miljoen euro. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000,00 - €300.000,00 per jaar. Een inschatting van €1 miljoen kan daarom mogelijk een onderschatting zijn.
This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
No
There is currently no futher information available.
Understanding of expected market entry of innovative medicines