Fidanacogene elaparvovec

Fidanacogene elaparvovec

Cardiovascular diseases

New medicine (specialité)

Hemostasis promoting medication

Treatment of severe and moderately severe haemophilia B (congenital factor IX deficiency) in adult patients without a history of factor IX inhibitors and without detectable antibodies to variant AAV serotype Rh74

Pfizer

Pfizer

Gene therapy

Intravenous

Intravenous drip

Intermural (MSZ)

Een AAV vector die een high-activity Factor IX transgene bevat.

Centralised (EMA)

Normal trajectory

Yes

April 2023

August 2024

Yes

Registration application pending

Fabrikant verwacht registratie in de tweede helft van 2024

Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. In de toekomst ook wellicht Entranacogene dezaparvovec.

Possible added value

Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor IX concentraat. Er is nog wel factor IX concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor IX niveaus zeer hoog zijn). Fidanacogene elaparvovec bevat dezelfde genetische variant met extra hoge factor IX activiteit als entranacogene dezparvovec. In theorie hebben zij een vergelijkbare werkzaamheid. Het enige verschil is het type AAV vector. Fidanacogene elaparvovec is op basis van een AAVSpark-100 vector, terwijl entranacogene dezaparvovec op basis van een AAV5 vector is. Patiënten kunnen van nature antistoffen hebben tegen zo'n vector en dus soms wel voor de ene maar niet voor de andere vector in aanmerking komen. Dus vanuit AAV antistoffen zouden de vectoren complementair kunnen zijn. De resultaten uit de BENEGEN-2 studie zijn nog niet gepubliceerd.

one-off

NCT03861273

Eenmalige intraveneuze toediening gedurende 1 uur

< 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Erfelijkheid.nl (1), HemoNed. rapportage 2022 (2) expert opinie (3).

In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B (1). Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus beduidend lager. Er zijn in Nederland 86 ernstige hemofilie B patiënten en 36 matig-ernstige hemofilie B patiënten geregistreerd in (2). Hoeveel hiervan onder de criteria vallen qua leeftijd, nooit antistoffen, niet besmet met hepatitis B/C is moeilijk te zeggen. De inschatting is maximaal 40 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 40 patiënten (3).

< 3,500,000.00

Fabrikant; record etranacogene dezaparvovec

De prijs is nog niet vastgesteld. De prijsstelling zal niet vóór het tweede kwartaal van 2024 beschikbaar zijn. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. In de Verenigde Staten is de lijstoprijs van de concurrent Hemgenix gesteld op $3,500,000.

140,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

No

No

There is currently no futher information available.