Givosiran

Uitgebreide indicatie	Prevention of acute attacks of hepatic porphyria (AHP)
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Givosiran
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Leverziekten
Uitgebreide indicatie	Prevention of acute attacks of hepatic porphyria (AHP)
Fabrikant	Alnylam
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum	Erasmus MC
Aanvullende opmerkingen	Givosiran is een siRNA gericht tegen het ALAS1 gen. ALAS1 codeert voor het enzym delta-aminolevulinate synthase 1 (ALAS1) wat upstream acteert van de heemproducten die AHP veroorzaken.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum	Juli 2019
Verwachte registratie	Maart 2020
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	PRIME designation door de EMA per 23-02-2017. Estimated primary completion date fase III ENVISION studie is maart 2019.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Normosang (voor de behandeling van AHP)
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Momenteel is er een grote ziektelast bij mensen die recidiverende porfyrie-aanvallen hebben. De huidige therapie met normosang is duur, leidt tot ijzerstapeling en moet per infuus gegeven worden. Tevens werkt deze therapie ook verslavend. Reductie of vervanging van deze behandeling levert daarom mogelijk veel meerwaarde op. Daarnaast is er mogelijk een grote secundaire winst doordat patiënten weer kunnen gaan werken.
Toedieningsfrequentie	1 maal per maand
Dosis per toediening	2,5 mg/kg
Bronnen	NCT03338816

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	10 - 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	EMA; expertopinie
Aanvullende opmerkingen	De EMA geeft een incidentie aan van 0,1 per 10.000 inwoners. In Nederland zou dit neerkomen op 170 patiënten. In 2017 waren er 4 gebruikers van Normosang. Naast deze chronische gebruikers is er nog een groep patiënten die een aantal aanvallen per jaar heeft; dit zijn er minder dan 50. De inschatting is 10-20 gebruikers over de komende 3 jaar.

Patiëntvolume

10 - 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

EMA; expertopinie

Aanvullende opmerkingen

De EMA geeft een incidentie aan van 0,1 per 10.000 inwoners. In Nederland zou dit neerkomen op 170 patiënten. In 2017 waren er 4 gebruikers van Normosang. Naast deze chronische gebruikers is er nog een groep patiënten die een aantal aanvallen per jaar heeft; dit zijn er minder dan 50. De inschatting is 10-20 gebruikers over de komende 3 jaar.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen	GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen	De huidige vergoeding voor Normosang per patiënt per jaar in 2017 was €31.894. Bij aangetoonde meerwaarde zal Givosiran hier boven zitten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Aanvullende opmerkingen	Jaar 1 uitgaan van 10 patiënten met 1 maal per maand een injectie en dan min de kosten voor haem en de dagbehandeling etc. die je dan niet meer hoeft te maken

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee
Bronnen	fabrikant
Aanvullende opmerkingen	Gegeven het werkingsmechanisme wordt off-label gebruik niet verwacht.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	fabrikant

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.