Vouw alle secties open

Glasdegib

Daurismo

Uitgebreide indicatie Treatment of newly diagnosed de novo or secondary acute myeloid leukaemia (AML) in adult patients wh
Therapeutische waarde Geen oordeel
Totale kosten 15.826.000,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Glasdegib
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie AML/MDS
Uitgebreide indicatie Treatment of newly diagnosed de novo or secondary acute myeloid leukaemia (AML) in adult patients who are not candidates for standard induction chemotherapy.
Merknaam Daurismo
Fabrikant Pfizer
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Filmomhulde tablet
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Glasdegib remt de Hedgehog (Hh) signaaltransductie pathway via Smoothened (SMO), een transmembraanreceptor. Glasdegib remt SMO activitatie en remt daardoor Hedgehog signalering.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum April 2019
Verwachte registratie Augustus 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen Registratie wordt verwacht in Q3 2020. EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA12).

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Lage dosering cytarabine.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur Niet gevonden
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 100 mg
Bronnen NCT03416179; Cortes et al. Leukemia (2019) 33:379-389

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 386

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen NKR
Aanvullende opmerkingen De incidentie van AML in 2017 bij personen van 70 jaar en ouder bedroeg 386 patiënten. Het aantal is afhankelijk van uiteindelijke indicatie. Een groot gedeelte van de patiënten wordt in HOVON studies behandeld.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 41.000,00
Bronnen FDA approves new blood cancer treatment from Pfizer, Reuters, November 21, 2018; Cortes et al. Leukemia (2019) 33:379-389
Aanvullende opmerkingen In de VS is de lijstprijs gesteld op $16.925 per maand. Bij een mediane behandeling van 2,7 maanden zou dit neerkomen op $45,698 (ongeveer €41.000) per patiënt. De spreiding loopt echter van 0,1 tot 31,9 maanden, dus uitschieters zullen er zeker zijn. De prijsstelling in de EU zal niet voor Q3 2020 beschikbaar zijn. De fabrikant geeft aan dat de prijs (mede) wordt vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal ook rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

15.826.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.