Uitgebreide indicatie Treatment of congenital adrenal hyperplasia (CAH) in adolescents aged 12 years and over and adults.
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 8.750.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Hydrocortison
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Treatment of congenital adrenal hyperplasia (CAH) in adolescents aged 12 years and over and adults.
Merknaam Efmody
Fabrikant Diurnal
Werkingsmechanisme Receptoragonist
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Hydrocortisone extended release glucocorticoid receptor agonist.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm
Indieningsdatum Maart 2020
Verwachte registratie Juni 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in maart 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Standaard glucocorticoid therapie: hydrocortisone, prednisone, prednisolone, dexamethasone.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Het voordeel van Chronocort ten opzichte van Plenadren is de mooiere release en langdurige werking van het geneesmiddel.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Dosis per toediening 5mg, 10mg, or 20mg
Bronnen NCT03062280; NCT02716818
Aanvullende opmerkingen Therapeutic value: Chronocort provides improved biochemical disease control by providing early morning exposure to cortisol, thereby controlling the otherwise observed early morning adrenal androgen excess in CAH, with reduction in steroid dose over time and patient-reported benefits. Duration of treatment: CAH is a lifelong disorder, classic CAH patients need to take medication daily for their entire lives.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

1.500 - 2.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen ntvg;
Aanvullende opmerkingen Het totale aantal patiënten met bijnierinsufficiëntie ligt vermoedelijk tussen de 2.000-4.000. Er wordt verwacht dat er substitutie van plenadren plaats zal vinden en nieuwe patiënten gebruik zullen maken van hydrocortison. Dit zal leiden tot een mogelijk patiëntvolume tussen de 1.500-2.000 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 5.000,00
Bronnen https://www.hardmanandco.com/wp-content/uploads/2020/02/Diurnal-Interim-update-28-Feb-2020.pdf
Aanvullende opmerkingen Krijgt een benchmark price van $6,000 per patiënt per jaar (ongeveer €5.000)

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

8.750.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Adrenal insufficiency
Bronnen NCT01735617
Aanvullende opmerkingen Indien chronocort ook voor bijnierinsufficiëntie ingezet gaat worden zal het patiëntvolume vele malen hoger zijn.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.