Hydroxycarbamide

Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include the prevention of vaso-occlusive complications of sickle cell disease in children from 6 months to 2 years of age.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Hydroxycarbamide
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include the prevention of vaso-occlusive complications of sickle cell disease in children from 6 months to 2 years of age.
Merknaam	Xromi
Fabrikant	Nova Laboratories
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Drank
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Januari 2023
Verwachte registratie	Januari 2024
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Er zijn op dit moment nog geen studieresultaten bekend bij patiënten onder de 2 jaar.
Bronnen	NCT03763656 (HUPK)

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Er zijn op dit moment nog geen studieresultaten bekend bij patiënten onder de 2 jaar.

Bronnen

NCT03763656 (HUPK)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	40 - 60 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	https://www.erasmusmc.nl/nl-nl/patientenzorg/aandoeningen/sikkelcelziekte#26e2db54-b255-4e9e-997a-ef6e3e754212; RIVM, Sikkelcelziekte- Informatie in het kader van de neonatale hielprikscreening
Aanvullende opmerkingen	In Nederland zijn er ongeveer 2.000 patiënten met sikkelcelziekte. Elk jaar worden er zo’n 40-60 baby’s geboren met sikkelcelziekte.

Patiëntvolume

40 - 60

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

https://www.erasmusmc.nl/nl-nl/patientenzorg/aandoeningen/sikkelcelziekte#26e2db54-b255-4e9e-997a-ef6e3e754212; RIVM, Sikkelcelziekte- Informatie in het kader van de neonatale hielprikscreening

Aanvullende opmerkingen

In Nederland zijn er ongeveer 2.000 patiënten met sikkelcelziekte. Elk jaar worden er zo’n 40-60 baby’s geboren met sikkelcelziekte.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen	Medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen	Xromi, drank 100mg/ml €490,50

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.