Idebenone

Uitgebreide indicatie	Treatment of respiratory dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) not using glucocorticoids.
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Totale kosten	33.000.000,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Idebenone
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Spierziekten
Uitgebreide indicatie	Treatment of respiratory dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) not using glucocorticoids.
Merknaam	Raxone
Fabrikant	Santhera
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Bijzonderheid	Indicatieuitbreiding
Indieningsdatum	Juni 2019
Verwachte registratie	Juli 2020
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	De CHMP heeft deze indicatie voor Duchenne eerder afgewezen in januari 2018. Dit betreft een nieuwe indiening.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Toedieningsfrequentie	3 maal per dag
Dosis per toediening	300 mg

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Toedieningsfrequentie

3 maal per dag

Dosis per toediening

300 mg

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Spierziekten Nederland
Aanvullende opmerkingen	Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie.

Patiëntvolume

< 500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Spierziekten Nederland

Aanvullende opmerkingen

Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	66.000,00
Bronnen	Fabrikant, Medicijnkosten.nl, Prescribing Outlook 2017.
Aanvullende opmerkingen	Fabrikant: €66.000 p.p.p.j. Medicijnkosten.nl: € 70.931,68 p.p.p.j. Prescribing Outlook 2017: 'At current list price for Raxone, annual cost for 300mg three times daily would be about £77,400.'

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	33.000.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

33.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.