Extended indication Treatment of respiratory dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) NOT using
Therapeutic value No judgement
Total cost 6,375,000.00
Registration phase No registration expected

Product

Active substance Idebenone
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Duchenne
Extended indication Treatment of respiratory dysfunction in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) NOT using glucocorticoids. Respiratory dysfunction is defined when PEF%p or FVC%p fall below 80% of the predicted value
Proprietary name Puldysa
Manufacturer Santhera
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Conditional marketing authorisation
Submission date June 2019
Registration phase No registration expected
Additional comments De CHMP heeft idebenone voor Duchenne eerder afgewezen in januari 2018 als indicatie-uitbreiding van Raxone. Raxone is tot de markt toegelaten voor een eerdere indicatie via de route "exceptional circumstances". De huidige indiening bij de EMA heeft een nieuwe merknaam en loopt niet via de "exceptional" route maar "conditional" route en wordt dan ook door EMA beschouwd als nieuw geneesmiddel. Santhera geeft in oktober 2020 aan dat de fase 3 studie (SIDEROS) teruggetrokken is vanwege tegenvallende resultaten.

Therapeutic value

Current treatment options Corticosteroïden in de toekomst ook edasalonexent.
Therapeutic value No judgement
Substantiation In de fase 3 studies genaamd DELOS en SYROS werden positieve effecten gezien met betrekking tot de ademhalingsfunctie van patiënten. Patiënten die langer dan 10 jaar geen corticosteroïden gebruikten toonden een minder ernstige achteruitgang in longfunctie. Er is op dit moment nog niet te zeggen of het geneesmiddel enige meerwaarde zal hebben. Idebenone heeft een ander werkingsmechanisme dan edasalonexent.
Frequency of administration 3 times a day
Dosage per administration 300 mg
References NCT01027884 (DELOS & SYROS); 1: Van Ruiten, Marini Bettolo et al. Eur J Paediatr Neurol 20(6): 904-909; 2:McDonald et al. Neuromuscul Disord. 2018 Nov;28(11):897-909
Additional comments behandelduur zo'n 5-15 jaar

Expected patient volume per year

Patient volume

< 150

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Spierziekten Nederland, fabrikant
Additional comments Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Glucocorticosteroïden gebruik in Nederland betreft zo'n 70%. Dit zal betekenen dat er mogelijk 150 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze indicatie.

Expected cost per patient per year

Cost 40,000.00 - 45,000.00
References GIP databank
Additional comments Fabrikant: kosten gelijk aan Raxone. Kosten per patiënt per jaar lagen de afgelopen 2 jaren tussen de 40.000 euro en 45.000 euro.

Potential total cost per year

Total cost

6,375,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions DMD using glucocorticoids
References RCT nog gaande (SIDEROS-trial)

Other information

There is currently no futher information available.