Vouw alle secties open

Idursulfase-IT

Elaprase

Uitgebreide indicatie Hunter syndrome (MPS II), in combination with i.v. idursulfase for mild to moderate disease in pedia
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Totale kosten 1.225.000,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Idursulfase-IT
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Hunter syndrome (MPS II), in combination with i.v. idursulfase for mild to moderate disease in pediatric patients aged <18 years with cognitive impairment
Merknaam Elaprase
Fabrikant Shire
Werkingsmechanisme Enzymvervangende therapie
Toedieningsweg Intrathecaal
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum Erasmus MC, Rotterdam
Aanvullende opmerkingen Idursulfase is recombinant en werkt als een enzymvervangende therapie. Op dit moment worden studies afgerond.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm
Verwachte registratie Mei 2020
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Scrip pipeline watch 22 dec 2017: Phase III Interim/Top-line Results: Missed endpoints; no impact on iv use in current Hunter syndrome indications.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Elaprase (idursulfase) alleen intraveneus.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Intraveneuze enzymtherapie heeft in het algemeen geen effect op manifestaties van het centrale zenuwstelsel. Dit geldt niet alleen voor Hunter, maar bijvoorbeeld ook voor MPSI-Hurler en neurologische vormen van de ziekte van Gaucher. Voor mildere patiënten, met normale cognitieve vaardigheden is ERT IV effectief mbt 6min looptest en FVC (longfunctie), lever en milt volumina en urine GAG uitscheiding, maar er is geen bewijs voor verbetering in groei, slaap apneu, hartfunctie, QoL en mortaliteit. Er zijn twee studies gedaan: 1) NCT00920647; na 6 maanden was gemiddelde cerebrospinal fluid glycosaminoglycan concentration verminderd met ongeveer 90% in de 10mg en 30mg groepen, en ongeveer 80% in de 1 mg groep. 2) NCT02055118; primair eindpunt is verandering ten opzichte van baseline in General Conceptual Ability score. De resultaten zijn nog niet gepubliceerd. NB: cochrane review over iv behandeling geeft geringe evidence voor werkzaamheid van systemische behandeling. ERT is effectief mbt 6min looptest en FVC (longfunctie), lever en milt volumina en urine GAG uitscheiding, maar er is geen bewijs voor verbetering in groei, slaap apneu, hartfunctie, QoL en mortaliteit.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per maand
Dosis per toediening 10 mg
Bronnen Clinical trials: NCT00920647, NCT02055118
Aanvullende opmerkingen Idursulfase-IT wordt toegediend als een 10 mg intrathecale injectie eenmaal per maand gedurende 52 weken (mogelijk levenslang), in combinatie met IV idursulfase toegediend in een dosis van 0,5 mg/kg eenmaal per week.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

3 - 4

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Aanvullende opmerkingen De ziekte van Hunter is een extreem zeldzame lysosomale stapelingsziekte (geb prevalentie: 1:100.000 jongens). De aandoening is X-gebonden en met name mannen/jongens zijn aangedaan. Klinische manifestaties zijn zeer variabel en betreffen cognitieve beperkingen (bij ±50-60% van de patiënten), vergrote tong, hartklepafwijkingen, restrictieve longfunctiestoornissen en tracheamalcie naast skeletafwijkingen met beperkte bewegelijkheid van de gewrichten. De ziekte wordt veroorzaakt door een deficiëntie van iduronate-2-sulfatase, wat leidt tot stapeling van met name heparan sulfaat. Aantal patiënten in Nederland geschat 16, waarvan slechts maximaal 3 aan de indicatie voldoen (< 18 jaar met cognitieve functiebeperkingen, IQ > 77).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 200.000,00 - 500.000,00
Aanvullende opmerkingen Meerkosten; op dit moment is er geen andere behandeling voor het centraal zenuwstelsel. Schatting op basis van huidige prijzen van vergelijkbare enzymtherapieën. Gezien de kosten van enzymtherapie en het geringe aantal patiënten: ongeveer €500.000 per patiënt per jaar (geschat tussen 200.000 en 1 miljoen per patiënt per jaar) mogelijk wordt een gecombineerde prijs afgesproken voor i.v. en i.t. behandeling (i.v. behandeling wordt in Nederland al vergoed). De fabrikant geeft aan dat de prijs nog niet bepaald is maar dat 1 miljoen per patiënt per jaar te hoog is.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

1.225.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.