Imetelstat

Uitgebreide indicatie	Myelodysplastic syndromes (MDS) low risk patients; transfusion-dependent and relapsed after or refractory to prior therapy (refractory to ESA).
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Imetelstat
Domein	Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	AML/MDS
Uitgebreide indicatie	Myelodysplastic syndromes (MDS) low risk patients; transfusion-dependent and relapsed after or refractory to prior therapy (refractory to ESA).
Fabrikant	Geron
Werkingsmechanisme	Enzymremmer
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Fabrikant: Geron Corp. A first-in-class telomerase inhibitor.

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	September 2023
Verwachte registratie	Oktober 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	Primary completion datum in augustus 2022. Inmiddels ingediend bij de FDA.

Huidige behandelopties	RBC transfusies
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Toedieningsfrequentie	1 maal per 4 weken
Dosis per toediening	7,5 mg/kg
Bronnen	NCT02598661

Patiëntvolume	< 361 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	NKR2021(1); Expert opinie(2);
Aanvullende opmerkingen	Aantal diagnoses myelodysplastisch syndroom in 2021 722 (1). Ongeveer de helft krijgt te maken met een relapse 361 (2).

Patiëntvolume

< 361

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

NKR2021(1); Expert opinie(2);

Aanvullende opmerkingen

Aantal diagnoses myelodysplastisch syndroom in 2021 722 (1). Ongeveer de helft krijgt te maken met een relapse 361 (2).

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Primary or secondary myelofibrosis.
Bronnen	SPS; ASH2018, paper no: 685

Er is op dit moment geen overige informatie.