Vouw alle secties open

Imetelstat

Uitgebreide indicatie

Myelodysplastic syndromes (MDS); transfusion-dependent and relapsed after or refractory to prior the

Therapeutische waarde

Geen oordeel
Registratiefase

Klinische studies

Product

Werkzame stof

Imetelstat
Domein

Oncologie en Hematologie
Hoofdindicatie

Leukemie
Uitgebreide indicatie

Myelodysplastic syndromes (MDS); transfusion-dependent and relapsed after or refractory to prior therapy.
Fabrikant

Janssenbiologic
Toedieningsweg

Intraveneus
Toedieningsvorm

Infuus
Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen 
Fabrikant volledig: Geron Corp. / Janssen Biotech NV. A first-in-class telomerase inhibitor.

Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)
Bijzonderheid

Nieuw geneesmiddel
Indieningsdatum

2019
Verwachte registratie

2020
Weesgeneesmiddel

Nee
Registratiefase

Klinische studies
Aanvullende opmerkingen 
Weesgeneesmiddel in de US niet in EU.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Bloedtransfusies, chemotherapie gevolgd door beenmergtransplantatie.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Toedieningsfrequentie

1 maal per 4 weken
Dosis per toediening

7,5 mg/kg
Bronnen 
NCT02598661

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen 
NKR
Aanvullende opmerkingen 
Aantal diagnoses myelodysplastisch syndroom in 2016: 810.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Ja
Indicatieuitbreidingen

Primary or secondary myelofibrosis.
Bronnen 
SPS

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.