Iptacopan

Uitgebreide indicatie	Treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Iptacopan
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria.
Fabrikant	Novartis
Portfoliohouder	Novartis
Werkingsmechanisme	Complementsysteemremming
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum	Radboud UMC
Aanvullende opmerkingen	Potentiële indicatie onbekend

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Maart 2023
Verwachte registratie	Mei 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	Tijdslijnen mogelijk nog onderhevig aan veranderingen.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	C5-complementremmer eculizumab of ravulizumab
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	In PNH patiënten met transfusiebehoefte ondanks eculizumab wordt een duidelijke verbetering van hemolyse, vermindering transfusie en hierdoor een meerwaarde in deze subset van patiënten geconstateerd. Het is nog de vraag of iptacopan niet ook als monotherapie gebruikt kan worden in plaats van als add-on bij C5-remming. Pegcetacoplan (subcutane toediening 2 x per week) is als monotherapie effectief gebleken. Omdat dit naar verwachting als eerste beschikbaar komt, wordt verwacht dat patiënten in eerste instantie hierop over zullen gaan. Maar als er een oraal alternatief komt (iptacopan dan wel danicopan), dan zal dit voor veel patiënten waarschijnlijk de voorkeur hebben.
Toedieningsfrequentie	2 maal per dag
Dosis per toediening	200 mg
Bronnen	Lopend onderzoek, nog geen read-out: APPLY-PNH (NCT04558918); APPOINT-PNH (NCT04820530)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 74 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Pakketadvies ravulizumab Zorginstituut https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2021/12/15/pakketadvies-ravulizumab-ultomiris
Aanvullende opmerkingen	In de Nederlandse PNH registratie (onderdeel van de internationale PNH registratie) zijn tot begin 2016, 125 patiënten geïncludeerd. Van deze patiënten werd ongeveer de helft behandeld met een C5-complementremmer, te weten eculizumab. Om een schatting te maken van het aantal PNH patiënten dat gebruik zal maken van ravulizumab, wordt er gekeken naar het aantal gebruikers van eculizumab. Op basis van declaratiedata van het Zorginstituut is gebleken dat van 2017 t/m 2020 het aantal PNH patiënten dat eculizumab gebruikte schommelde tussen 70 en 79 patiënten per jaar met een gemiddelde van 74 patiënten. Er was geen stijgende of dalende trend zichtbaar in het aantal patiënten dat eculizumab gebruikte. Om deze reden wordt er in deze BIA bij jaar 1 uitgegaan van 74 PNH patiënten die eculizumab gebruiken. Het gaat hierbij om zowel volwassenen als kinderen. Er zullen daardoor maximaal 74 patiënten in aanmerking komen als iptacopan ingezet wordt als eerstelijns middel. Als het pas ingezet zal worden na falen op een C5-complementremmer zal het patiëntvolume lager liggen.

Patiëntvolume

< 74

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Pakketadvies ravulizumab Zorginstituut https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2021/12/15/pakketadvies-ravulizumab-ultomiris

Aanvullende opmerkingen

In de Nederlandse PNH registratie (onderdeel van de internationale PNH registratie) zijn tot begin 2016, 125 patiënten geïncludeerd. Van deze patiënten werd ongeveer de helft behandeld met een C5-complementremmer, te weten eculizumab. Om een schatting te maken van het aantal PNH patiënten dat gebruik zal maken van ravulizumab, wordt er gekeken naar het aantal gebruikers van eculizumab. Op basis van declaratiedata van het Zorginstituut is gebleken dat van 2017 t/m 2020 het aantal PNH patiënten dat eculizumab gebruikte schommelde tussen 70 en 79 patiënten per jaar met een gemiddelde van 74 patiënten. Er was geen stijgende of dalende trend zichtbaar in het aantal patiënten dat eculizumab gebruikte. Om deze reden wordt er in deze BIA bij jaar 1 uitgegaan van 74 PNH patiënten die eculizumab gebruiken. Het gaat hierbij om zowel volwassenen als kinderen. Er zullen daardoor maximaal 74 patiënten in aanmerking komen als iptacopan ingezet wordt als eerstelijns middel. Als het pas ingezet zal worden na falen op een C5-complementremmer zal het patiëntvolume lager liggen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen	Prijs nog onbekend

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Atypical haemolytic uraemic syndrome - in patients who are naive to complement inhibitor therapy (Phase III), Immunoglobulin A (IgA) nephropathy (Berger disease) (Phase III), C3 glomerulonephropathy (C3G) in adults (Phase III).
Bronnen	SPS UK
Aanvullende opmerkingen	Ook lopen er meerdere fase 2 studies (Adis Insight)

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.