Ivacaftor

Extended indication	Kalydeco tablets are indicated in a combination regimen with tezacaftor 100 mg/ivacaftor 150 mg tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 12 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the CFTR gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, and 3849+10kbC→T.
Therapeutic value	No judgement
Total cost	34,720,000.00
Registration phase	Registered and reimbursed

Product

Active substance	Ivacaftor
Domain	Lung diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Cystic fibrosis
Extended indication	Kalydeco tablets are indicated in a combination regimen with tezacaftor 100 mg/ivacaftor 150 mg tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 12 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the CFTR gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, and 3849+10kbC→T.
Proprietary name	Kalydeco
Manufacturer	Vertex
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Extramural (GVS)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Particularity	New therapeutical formulation
Expected Registration	September 2018
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered and reimbursed
Additional remarks	Avonddosering bij symkevi regime. Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd in september 2018.

Therapeutic value

Therapeutic value	No judgement
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	2 times a day
Dosage per administration	150 mg
References	SmPC
Additional remarks	De aanbevolen dosis voor volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder is één tezacaftor 100 mg/ivacaftor 150 mg tablet ’s ochtends en één Kalydeco 150 mg tablet ’s avonds in te nemen, met een tussentijd van ongeveer 12 uur samen met vetbevattend voedsel (zie ‘Wijze van toediening’).

Expected patient volume per year

Patient volume	< 140 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.
Additional remarks	Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) is geïndiceerd voor patiënten van 12 jaar en ouder, met een dubbele F508del-mutatie of één F508del plus één van de volgende 14 mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T. In Nederland gaat het om een groep van 140 mensen, naast de groep met een dubbele F508del-mutatie die op dit moment Orkambi gebruikt. Een avonddosering van ivacaftor wordt hier aan toegevoegd.

Patient volume

< 140

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.

Additional remarks

Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) is geïndiceerd voor patiënten van 12 jaar en ouder, met een dubbele F508del-mutatie of één F508del plus één van de volgende 14 mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T. In Nederland gaat het om een groep van 140 mensen, naast de groep met een dubbele F508del-mutatie die op dit moment Orkambi gebruikt. Een avonddosering van ivacaftor wordt hier aan toegevoegd.

Expected cost per patient per year

Cost	248,000.00
References	Medicijnkosten.nl; SmPC
Additional remarks	Tweemaal daags 150 mg Kalydeco kost per jaar €248.099,63.

Potential total cost per year

Total cost	34,720,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

34,720,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.