Ivacaftor

Stofnaam
Ivacaftor
Domein
Longziekten algemeen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie
Kalydeco tablets are indicated in a combination regimen with tezacaftor 100 mg/ivacaftor 150 mg tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 12 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the CFTR gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, and 3849+10kbC→T.

1. Product

Merknaam
Kalydeco
Fabrikant
Vertex
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Tablet
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Bijzonderheid
Nieuwe toedieningsvorm
Verwachte registratie
September 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen
Avonddosering bij symkevi regime. Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd in september 2018.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
2 maal per dag
Dosering per toediening
150 mg
Bronnen
SmPC
Aanvullende opmerkingen
De aanbevolen dosis voor volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder is één tezacaftor 100 mg/ivacaftor 150 mg tablet ’s ochtends en één Kalydeco 150 mg tablet ’s avonds in te nemen, met een tussentijd van ongeveer 12 uur samen met vetbevattend voedsel (zie ‘Wijze van toediening’).

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 140

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.
Aanvullende opmerkingen
Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) is geïndiceerd voor patiënten van 12 jaar en ouder, met een dubbele F508del-mutatie of één F508del plus één van de volgende 14 mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T. In Nederland gaat het om een groep van 140 mensen, naast de groep met een dubbele F508del-mutatie die op dit moment Orkambi gebruikt. Een avonddosering van ivacaftor wordt hier aan toegevoegd.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
248.000
Bronnen
Medicijnkosten.nl; SmPC
Aanvullende opmerkingen
Tweemaal daags 150 mg Kalydeco kost per jaar €248.099,63.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

34.720.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven