Ivacaftor

Uitgebreide indicatie	Kalydeco tablets are indicated in a combination regimen with tezacaftor 100 mg/ivacaftor 150 mg tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 12 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the CFTR gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, and 3849+10kbC→T.
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Totale kosten	34.720.000,00
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof	Ivacaftor
Domein	Longziekten algemeen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie	Kalydeco tablets are indicated in a combination regimen with tezacaftor 100 mg/ivacaftor 150 mg tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 12 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the CFTR gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, and 3849+10kbC→T.
Merknaam	Kalydeco
Fabrikant	Vertex
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Bijzonderheid	Nieuwe toedieningsvorm
Verwachte registratie	September 2018
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen	Avonddosering bij symkevi regime. Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd in september 2018.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	2 maal per dag
Dosis per toediening	150 mg
Bronnen	SmPC
Aanvullende opmerkingen	De aanbevolen dosis voor volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder is één tezacaftor 100 mg/ivacaftor 150 mg tablet ’s ochtends en één Kalydeco 150 mg tablet ’s avonds in te nemen, met een tussentijd van ongeveer 12 uur samen met vetbevattend voedsel (zie ‘Wijze van toediening’).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 140 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.
Aanvullende opmerkingen	Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) is geïndiceerd voor patiënten van 12 jaar en ouder, met een dubbele F508del-mutatie of één F508del plus één van de volgende 14 mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T. In Nederland gaat het om een groep van 140 mensen, naast de groep met een dubbele F508del-mutatie die op dit moment Orkambi gebruikt. Een avonddosering van ivacaftor wordt hier aan toegevoegd.

Patiëntvolume

< 140

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.

Aanvullende opmerkingen

Symkevi (tezacaftor/ivacaftor) is geïndiceerd voor patiënten van 12 jaar en ouder, met een dubbele F508del-mutatie of één F508del plus één van de volgende 14 mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T. In Nederland gaat het om een groep van 140 mensen, naast de groep met een dubbele F508del-mutatie die op dit moment Orkambi gebruikt. Een avonddosering van ivacaftor wordt hier aan toegevoegd.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	248.000,00
Bronnen	Medicijnkosten.nl; SmPC
Aanvullende opmerkingen	Tweemaal daags 150 mg Kalydeco kost per jaar €248.099,63.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	34.720.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

34.720.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.