Vouw alle secties open

Ivacaftor

Kalydeco

Uitgebreide indicatie Cystische fibrose voor kinderen van 12 tot 24 maanden met een gating mutatie
Therapeutische waarde Geen oordeel
Totale kosten 583.537,50
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Ivacaftor
Domein Longziekten algemeen
Hoofdindicatie Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie Cystische fibrose voor kinderen van 12 tot 24 maanden met een gating mutatie
Merknaam Kalydeco
Fabrikant Vertex
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Granulaat
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Verbeterd de werking van het CFTR kanaal in patiënten met de CFTR-genmutaties G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N of S549R. Scrip pipeline watch 8 dec 2017: ARRIVAL: positive results in children aged one tot two years. Phase III Interim/Top-line Results

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Bijzonderheid Indicatieuitbreiding
Indieningsdatum 2018
Verwachte registratie Februari 2019
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Ivacaftor is al geregistreerd voor 2 jaar en ouder.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Dosis per toediening 50 mg
Bronnen NCT02725567; Farmacotherapeutisch Kompas

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

2 - 3

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.
Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn zo'n 1500 CF patienten. Er worden daarbij ongeveer 50 kinderen per jaar geboren met CF. 4-5% van de patiënten komt in aanmerking voor Ivacaftor gebaseerd op genetische achtergrond.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 233.415,00
Bronnen Fabrikant
Aanvullende opmerkingen Fabrikant (mei 2018): Voor Kalydeco is een financieel arrangement met VWS afgesloten. Maximale kosten o.b.v. de lijstprijs.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

583.537,50

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.
Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten kunnen oplopen in verband met het ontbreken van duidelijke stopcriteria.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Cystische fibrose voor kinderen van 6 to 12 maanden met een gating mutatie (verwachting Q4 2019), Cystische fibrose voor kinderen <6 maanden met een gating mutatie (verwachting 2021 / 2022).

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.