Vouw alle secties open

Ivacaftor

Kalydeco

Uitgebreide indicatie Kalydeco granules are indicated for the treatment of children with cystic fibrosis (CF) aged 12-24 m
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Totale kosten 583.500,00
Registratiefase Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof Ivacaftor
Domein Longziekten algemeen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie Kalydeco granules are indicated for the treatment of children with cystic fibrosis (CF) aged 12-24 months and weighing 7 kg to less than 25 kg who have one of the following gating (class III) mutations in the CFTR gene: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N or S549R
Merknaam Kalydeco
Fabrikant Vertex
Werkingsmechanisme Eiwitchaperone
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Granulaat
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Verbeterd de werking van het CFTR kanaal in patiënten met de CFTR-genmutaties G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N of S549R. Scrip pipeline watch 8 dec 2017: ARRIVAL: positive results in children aged one tot two years. Phase III Interim/Top-line Results

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum 2018
Verwachte registratie November 2018
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen Ivacaftor is al geregistreerd voor 2 jaar en ouder. Positieve CHMP-opinie oktober 2018. Geregistreerd in november 2018.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Geen vergelijkbare behandelopties voor deze leeftijdscategorie.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Op dit moment zijn er geen goede behandelopties beschikbaar voor deze patiëntenpopulatie. De tot op heden gevonden effecten zijn klein en of die op de lange termijn resulteren in echte verbetering van het beloop van de ziekte ligt voor de hand maar is niet bewezen. Ivacaftor wordt als monotherapie bij adolescenten en volwassenen nu niet meer gegeven maar steeds in combinatie met lumacaftor (Orkambi) omdat het niet geschikt lijkt voor de behandeling van patiënten met deltaF508 mutaties, wat in Nederland de meerderheid is. Bijkomend probleem zijn de non-responders, die zijn op dit moment nog niet goed te voorspellen.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Dosis per toediening 50 mg
Bronnen NCT02725567; Farmacotherapeutisch Kompas

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

2 - 3

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.
Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn zo'n 1.500 CF patienten. Er worden daarbij ongeveer 50 kinderen per jaar geboren met CF. 4-5% van de patiënten komt in aanmerking voor Ivacaftor gebaseerd op genetische achtergrond.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 233.400,00
Bronnen Fabrikant
Aanvullende opmerkingen Maximale kosten o.b.v. de lijstprijs.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

583.500,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.
Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten kunnen oplopen in verband met het ontbreken van duidelijke stopcriteria.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Cystische fibrose voor kinderen van 6 to 12 maanden met een gating mutatie (verwachting Q4 2019), Cystische fibrose voor kinderen <6 maanden met een gating mutatie (verwachting 2021 / 2022).

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.