Ivosidenib

Uitgebreide indicatie	Tibsovo monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma with an IDH1 R132 mutation who were previously treated by at least one prior line of systemic therapy.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	794.880,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Ivosidenib
Domein	Oncologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Oncologie, overig
Uitgebreide indicatie	Tibsovo monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma with an IDH1 R132 mutation who were previously treated by at least one prior line of systemic therapy.
Merknaam	Tibsovo
Fabrikant	Servier
Portfoliohouder	Servier
Werkingsmechanisme	Enzymremmer
Toedieningsweg	Oraal
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	First-in-class inhibitor of mutated IDH1 protein.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	Maart 2022
Verwachte registratie	Mei 2023
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Weesgeneesmiddel status aangevraagd bij EMA. Positieve CHMP februari 2023

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De mediane follow-up voor progressie-vrije overleving was 6,9 maanden (IQR 2·8-10·9). De progressie-vrije overleving was significant verbeterd met ivosidenib ten opzichte van placebo. Op basis van hoe de werkgroep inschat dat de cieBOM het ingediende dossier zal beoordelen is er wel twijfel of ivosenib de PASKWIL-criteria zal halen.
Behandelduur	Mediaan 2.6 maand/maanden
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	500 mg
Bronnen	Abou-Alfa GK, et al., (2020): Ivosidenib in IDH1-mutant, chemotherapy-refractory cholangiocarcinoma (ClarIDHy): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study. Lancet Oncol. 2020 Jun

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 32 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	NKR, Lowery et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2019 Sep;4(9):711-720.
Aanvullende opmerkingen	In 2017 waren er 86 patiënten met intra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 25% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dus dat zijn 22 patiënten. Daarnaast zijn er nog 70 diagnoses geweest met extra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 14% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dit betreft 10 patiënten. In totaal zijn dit 32 patiënten. Dit zijn allemaal patiënten van >18 jaar die gestart zijn met chemotherapie in de eerste lijn. Aangezien ivosidenib geïndiceerd is voor de tweede of derde lijn zal hiervan een deel in aanmerking komen voor deze behandeling.

Patiëntvolume

< 32

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

NKR, Lowery et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2019 Sep;4(9):711-720.

Aanvullende opmerkingen

In 2017 waren er 86 patiënten met intra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 25% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dus dat zijn 22 patiënten. Daarnaast zijn er nog 70 diagnoses geweest met extra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 14% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dit betreft 10 patiënten. In totaal zijn dit 32 patiënten. Dit zijn allemaal patiënten van >18 jaar die gestart zijn met chemotherapie in de eerste lijn. Aangezien ivosidenib geïndiceerd is voor de tweede of derde lijn zal hiervan een deel in aanmerking komen voor deze behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	13.800,00 - 35.880,00
Bronnen	https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo.; https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32416072/ https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34554208/
Aanvullende opmerkingen	De fabrikant geeft aan dat er bij de berekening een prijs van €13.800 gebruikt is. Dit is de prijs die op dit moment gevraagd wordt voor deelname aan een internationaal Managed Access Programma en is een indicatie voor de finale prijs die pas vast gesteld zal worden op het moment van CHMP goedkeuring. Dan is immers pas de definitieve indicatie bekend. In de Verenigde Staten wordt er op dit moment $26,115 per maand gerekend.

Kosten

13.800,00 - 35.880,00

Bronnen

https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo.; https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32416072/ https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34554208/

Aanvullende opmerkingen

De fabrikant geeft aan dat er bij de berekening een prijs van €13.800 gebruikt is. Dit is de prijs die op dit moment gevraagd wordt voor deelname aan een internationaal Managed Access Programma en is een indicatie voor de finale prijs die pas vast gesteld zal worden op het moment van CHMP goedkeuring. Dan is immers pas de definitieve indicatie bekend. In de Verenigde Staten wordt er op dit moment $26,115 per maand gerekend.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	794.880,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

794.880,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Myelodysplastic syndromes.
Bronnen	Clinicaltrials.gov.
Aanvullende opmerkingen	Fase 3 studie.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.