Vouw alle secties open

L-Glutamine

Xyndari

Uitgebreide indicatie Sickle cell disease
Therapeutische waarde Nog geen oordeel
Totale kosten 28.000.000,00
Registratiefase Negatieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof L-Glutamine
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Sickle cell disease
Merknaam Xyndari
Fabrikant Emmaus
Werkingsmechanisme Aminozuur
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Poeder voor oraal gebruik
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Precursor van het co-enzym nicotinamide adenine dinucleotide (NAD) wat de redoxreactie in rode bloedcellen stimuleert.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm
Indieningsdatum Maart 2018
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Negatieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen Negatieve CHMP-opinie mei 2019. De CHMP beoordeelde de studies als ontoereikend.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Hydrea, wisseltransfusies, beenmergtransplantatie
Therapeutische waarde

Nog geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Ten opzicht van placebo zijn er met L-glutamine minder pijncrises (3 versus 4). Een RCT tov de standaard therapie (hydrea) ontbreekt.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Dosis per toediening 0,3 g/kg
Bronnen NCT01179217; Niihara et al. N Engl J Med 2018; 379:226-235
Aanvullende opmerkingen Hydrea is en blijft 1e keus. De meerwaarde van L-glutamine is niet aangetoond in goed gedoseerde patiënten. L-glutamine zou momenteel alleen een plaats hebben in refractaire patiënten die ondanks therapietrouw en hoge dosis hydrea niet onder controle komen.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 800

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Nederlandse Vereniging voor Hematologie
Aanvullende opmerkingen In Nederland leven naar schatting 800 patiënten met SCZ. Echter, gezien er meer geneesmiddelen voor SCZ in ontwikkeling zijn zal het reële patiëntaantal een stuk lager liggen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 30.000,00 - 40.000,00
Bronnen SPS
Aanvullende opmerkingen In de VS kost Xyndari $40,515 per patiënt per jaar voor een patiënt van 70 kg (ongeveer €35.000 per patiënt per jaar).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

28.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.