Uitgebreide indicatie Retinitis Pigmentosa
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 161.287.500,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Laruparetigene zosaparvovec
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Oogaandoeningen
Uitgebreide indicatie Retinitis Pigmentosa
Fabrikant Applied Genetic Technologies
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsweg Subretinaal
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Retinitis pigmentosa (RP) is een erfelijke retinale dystrofie die leidt tot progressief verlies van fotoreceptoren en retinaal pigmentepitheel, met blindheid als resultaat na enkele decennia.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Ja
Indieningsdatum 2024
Verwachte registratie 2025
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Primary completion datum van de fase 1 en 2 in januari 2024.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Voretigeen neparvovec
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Laruparetigene zosaparvovec is een recombinant adeno-associated virus vector. Deze therapievorm is bekend en wordt al ingezet (voretigeen). Echter is dat maar in 1% van de gevallen in te zetten. Laruparetigeen zou breder inzetbaar moeten zijn. Verwacht wordt dat in januari 2024 de laatste data beschikbaar komt.
Behandelduur eenmalig
Bronnen NCT04850118

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

350 - 585

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen orphanet (1); Charters. AGTC-501 gene therapy offers vision gains for X-linked RP. 2022. (2)
Aanvullende opmerkingen Prevalentie:1 op de 3.000 tot 1 op de 5.000 (1). In Nederland betreft dat ongeveer 3.500 tot 5.850 personen. Laruperetigeen grijpt in op het RPGR-gen. Dit gen is bij 10% van de RP-patiënten aangedaan (2). Dit zou dus betekenen dat dit middel bij 350 tot 585 personen kan worden ingezet .

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 345.000,00
Bronnen G-standaard
Aanvullende opmerkingen Voretigeen kost €345.000 per behandeling. Omdat dit geneesmiddel iets breder inzetbaar zou zijn, zal het mogelijk iets goedkoper kunnen worden.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

161.287.500,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.