Vouw alle secties open

Lenadogene nolparvovec

Uitgebreide indicatie Leber's hereditary optic neuropathy
Therapeutische waarde Geen oordeel
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Lenadogene nolparvovec
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Oogaandoeningen
Uitgebreide indicatie Leber's hereditary optic neuropathy
Fabrikant GenSight Biologics
Toedieningsweg Intravitreaal
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Recombinant adeno-associated viral vector serotype 2 (rAAV2/2) containing the wild-type ND4 gene (rAAV2/2-ND4).

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum 2019
Verwachte registratie 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Advanced therapy medicinal product (ATMP). Estimated Primary Completion Date fase III REVERSE studie: september 2018.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Geen
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur eenmalig
Dosis per toediening 9E10 viral genomes
Bronnen NCT02652767; Healio.com, 15 juni 2018
Aanvullende opmerkingen 3 fase 3 studies, rescue, reverse en reflect. 1e studie net data gepresenteerd. Geen groot verschil in zicht tussen de onbehandelde en behandelde patiënten.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

3

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen https://www.orpha.net/
Aanvullende opmerkingen De wereldwijde prevalentie wordt geschat op 1:15.000 tot 1:50.000. Voor Nederland zou dit 300-1.000 patiënten betekenen. Het gaat hier alleen om patiënten met een mutatie in het ND4 gen. Inschatting is daarom 3 patiënten per jaar.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen Waarschijnlijk duur

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.