Lenadogene nolparvovec

Werkzame stof
Lenadogene nolparvovec
Domein
Neurologische aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Oogaandoeningen
Uitgebreide indicatie
Leber's hereditary optic neuropathy

1. Product

Merknaam
LUMEVOQ
Fabrikant
GenSight Biologics
Werkingsmechanisme
Gentherapie
Toedieningsweg
Intravitreaal
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
Het Oogziekenhuis Rotterdam
Aanvullende opmerkingen
Recombinant adeno-associated viral vector serotype 2 (rAAV2/2) containing the wild-type ND4 gene (rAAV2/2-ND4).

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Indieningsdatum
2020
Verwachte registratie
Augustus 2021
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Estimated Primary Completion Date fase III REVERSE studie: september 2018.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Geen
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
In totaal zijn er drie fase 3 studies naar lenadogene nolparvovec gedaan: Reverse, Rescue en Reflect. De resultaten van Reverse en Rescue waren lastig te beoordelen omdat er in het geval van een visusvooruitgang weinig of geen verschil in visus gevonden werd tussen de behandelde en de onbehandelde ogen, terwijl G-010 geen meetbare systemische verspreiding heeft na ivi. Algemeen bekend is dat bij LHON een partieel spontaan herstel op kan treden. Ook zou een placebo-effect een rol kunnen spelen. Ondanks deze argumenten werd geen bevredigende verklaring gevonden voor dit bilaterale effect bij eenzijdige behandeling. De resultaten van de Reflect studie worden verwacht in juni 2020.
Dosis per toediening
9E10 viral genomes
Bronnen
NCT02652767; Healio.com, 15 juni 2018

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

5 - 15

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
https://www.orpha.net/
Aanvullende opmerkingen
De wereldwijde prevalentie wordt geschat op 1:15.000 tot 1:50.000. Voor Nederland zou dit 300-1.000 patiënten betekenen. Het gaat hier alleen om patiënten met een mutatie in het ND4 gen. De inschatting is dat 5 tot 15 patiënten in Nederland mogelijk gebruik zullen maken van lenadogene nolparvovec.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen
Waarschijnlijk duur

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.