You are here:
Treatment for activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome (APDS), a rare primary immunodeficiency, in adolescents and adults 12 years or older.
No estimate possible yet
Registration application pending
Leniolisib
Chronic immune diseases
New medicine (specialité)
Other chronic immune diseases
Pharming
Novartis
Oral
Capsule
Extramural (GVS)
Centralised (EMA)
Normal trajectory
No
November 2022
October 2023
Yes
Eerder in behandeling genomen als versnelde beoordeling, inmiddels als normaal traject.
Immunosuppressiva. Een voorbeeld hiervan is rapamycine (sirolimus), dat bij APDS met succes wordt gebruikt.
Het lijkt er op dat leniolisib betere resultaten heeft dan sirolimus. In de fase 2 en 3 studie werden de eindpunten op de afname van de omvang van lymfeklieren en de toename van naïeve B-lymfocyten gehaald.
continuous
2 times a day
10-70 mg
NCT02435173
< 17
Market share is generally not included unless otherwise stated.
Orphanet; ESID registrer (2)
De prevalentie is kleiner dan 1 op de miljoen mensen. In het Europese register van 2021 zien we de volgende aantallen: 175 patiënten met een APDS1/2 mutatie in het ESID registrer, level 1.
There is currently nothing known about the expected cost.
There is currently nothing known about the possible total cost.
There is currently nothing known about off label use.
There is currently no futher information available.
Understanding of expected market entry of innovative medicines