Lisocabtagene maraleucel

Uitgebreide indicatie	Recidief DLBCL na ASCT of niet in aanmerking komend voor ASCT.
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde
Totale kosten	36.787.500,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Lisocabtagene maraleucel
Domein	Oncologie en Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Non-hodgkin lymfoom agressief
Uitgebreide indicatie	Recidief DLBCL na ASCT of niet in aanmerking komend voor ASCT.
Fabrikant	celgene
Werkingsmechanisme	CAR-T therapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	CAR-T

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum	Juli 2020
Verwachte registratie	Februari 2021
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Reinductie met R-chemo, lenalidomide, allo-SCT.
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De meerwaarde van CAR-T-cell therapie ten opzichte van huidige opties lijkt groot. Ondanks dat er nog geen langdurige follow-up is zijn er patiënten (gebleken uit studies van de concurrenten) die al zeer lang in remissie zijn terwijl ze anders een prognose hadden gehad van enkele maanden. Door de agressiviteit van het DLBCL halen veel patiënten echter de infusie van de CAR-T-cells niet (30-40%).
Behandelduur	eenmalig
Bronnen	JCAR017-BCM-001: NCT03484702
Aanvullende opmerkingen	JCAR017 wordt toegediend in een dosis van 1 x 10^8 JCAR017-positieve getransfecteerde levensvatbare T cellen (5×10^7 CD8+ CAR+ T cellen en 5×10^7 CD4+ CAR+ T cellen) op dag 1 (2 tot 7 dagen na lymphodepleting chemotherapy [LD]).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	90 - 135 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Expertopinie; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019
Aanvullende opmerkingen	Er zijn ongeveer 500 recidive DLBCL patiënten per jaar in Nederland. Zo'n 250 patiënten komen in aanmerking voor een transplantatie (ASCT) waarvan 50% de transplantatie haalt. Er blijven dus 125 patiënten over die kandidaat zijn voor CAR-T daarbij komen nog 60 patiënten die niet genezen na een ASCT. Van de 250 patiënten die niet in aanmerking komen voor een ASCT krijgt ongeveer 80% een tweedelijnstherapie Uiteindelijk zal er uit de groep die niet in aanmerking komt voor ASCT ongeveer 25% (60 patiënten) in aanmerking komen voor een behandeling met CAR-T. In totaal komt dit dus neer op 125+60+60 = 245 per jaar. Van dit aantal zullen nog patiënten afvallen vanwege een slecht conditie, te snel beloop van de ziekte, etc. Lisocabtagene maraleucel zal binnen deze groep patiënten de concurrentie aan moete gaan met o.a. Yescarta en Kymriah (3e CAR T in deze indicatie). In de budget impact analyse van het pakketadvies van Yescarta wordt een inschatting gemaakt van 90-135 patiënten 3 jaar na marktintroductie.

Patiëntvolume

90 - 135

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Expertopinie; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019

Aanvullende opmerkingen

Er zijn ongeveer 500 recidive DLBCL patiënten per jaar in Nederland. Zo'n 250 patiënten komen in aanmerking voor een transplantatie (ASCT) waarvan 50% de transplantatie haalt. Er blijven dus 125 patiënten over die kandidaat zijn voor CAR-T daarbij komen nog 60 patiënten die niet genezen na een ASCT. Van de 250 patiënten die niet in aanmerking komen voor een ASCT krijgt ongeveer 80% een tweedelijnstherapie Uiteindelijk zal er uit de groep die niet in aanmerking komt voor ASCT ongeveer 25% (60 patiënten) in aanmerking komen voor een behandeling met CAR-T. In totaal komt dit dus neer op 125+60+60 = 245 per jaar. Van dit aantal zullen nog patiënten afvallen vanwege een slecht conditie, te snel beloop van de ziekte, etc. Lisocabtagene maraleucel zal binnen deze groep patiënten de concurrentie aan moete gaan met o.a. Yescarta en Kymriah (3e CAR T in deze indicatie). In de budget impact analyse van het pakketadvies van Yescarta wordt een inschatting gemaakt van 90-135 patiënten 3 jaar na marktintroductie.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	327.000,00
Bronnen	https://www.pharmaceutical-technology.com/comment/asco-2018-will-jcar017-become-third-car-t-product-lymphoma/
Aanvullende opmerkingen	Uitgaande van een zelfde prijs als Yescarta zou het neerkomen op €327.000 per behandeling.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	36.787.500,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

36.787.500,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Lopende fase 2 studies.
Bronnen	AdisInsight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.