Vouw alle secties open

Lisocabtagene maraleucel

Breyanzi

Uitgebreide indicatie Treatment of large B-cell lymphoma, diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL), primary mediastinal large
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 73.024.248,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Lisocabtagene maraleucel
Domein Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Non-hodgkin lymfoom agressief
Uitgebreide indicatie Treatment of large B-cell lymphoma, diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL), primary mediastinal large B-cell lymphoma (PMBCL) and follicular lymphoma grade 3B (FL3B), after at least two previous lines of treatments.
Merknaam Breyanzi
Fabrikant celgene
Werkingsmechanisme CAR-T therapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen CAR-T

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP Ja
Indieningsdatum Juli 2020
Verwachte registratie April 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen in januari 2022. Geregistreerd op 4 april 2022. De verstrekking van lisocabtagene maraleucel voor deze indicatie voldoet aan de criteria voor toepassing van de sluis, aangezien het verwachte macrokostenbeslag meer dan €40 miljoen per jaar is. Consequentie van de toepassing van de sluis is dat de verstrekking van het geneesmiddel breed in de sluis wordt geplaatst voor geneeskundige behandeling en vooralsnog geen deel uitmaakt van het basispakket.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Chemotherapie, axicabtagene ciloleucel.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De meerwaarde van CAR-T-cell therapie ten opzichte van huidige opties lijkt groot. Ondanks dat er nog geen langdurige follow-up is zijn er patiënten (gebleken uit studies van de concurrenten) die al zeer lang in remissie zijn terwijl ze anders een prognose hadden gehad van enkele maanden. Door de agressiviteit van het DLBCL halen veel patiënten echter de infusie van de CAR-T-cells niet (30%-40%). De follow up van Liso-cel is beduidend korter dan van de concurrerende CAR-T producten, echter de beste complete remission rate ligt met 73% hoger dan die van Yescarta en Kymriah. De progressie vrije overleving bij 12 maanden ligt met 44% op vergelijkbare hoogte als bij de 2 andere CAR-T producten.
Behandelduur eenmalig
Bronnen JCAR017-BCM-001: NCT03484702.
Aanvullende opmerkingen JCAR017 wordt toegediend in een dosis van 1 x 10^8 JCAR017-positieve getransfecteerde levensvatbare T cellen (5×10^7 CD8+ CAR+ T cellen en 5×10^7 CD4+ CAR+ T cellen) op dag 1 (2 tot 7 dagen na lymphodepleting chemotherapy [LD]).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

129 - 245

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Advies herbeoordeling sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®)(1); Expertopinie (2).
Aanvullende opmerkingen Het aantal patiënten (DLBCL/PMBCL) na ten minste twee eerdere behandelingslijnen, dat in aanmerking komt voor een CAR T behandeling werd in het herbeoordelingsrapport van axicabtagene ciloleucel (Yescarta) gepresenteerd. In dit rapport wordt aangenomen dat 141, 142 en 143 incidente patiënten per jaar in jaar 1, 2 en 3 respectievelijk binnen de huidige indicatie in aanmerking komen voor axicabtagene ciloleucel (Yescarta)(1). Geëxtrapoleerd zou dit uitkomen in 2024 op 145 patiënten. Het patiëntvolume voor folliculair lymfoom graad 3B (FL3B), na tenminste twee eerdere behandelingslijnen, is volgens een expertopinie ingeschat op maximaal 100 patiënten. Het realistische patiëntvolume voor FL3B zal waarschijnlijk lager uitvallen. Lisocabtagene maraleucel zal binnen deze groep patiënten de concurrentie aan moeten gaan met onder andere Yescarta en Kymriah (derde CAR T in deze indicatie)(1).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 390.504,00
Bronnen Drugs.com
Aanvullende opmerkingen De Nederlandse prijs is nog niet bekend. Op basis van de prijs in de Verenigde Staten zijn de kosten voor Breyanzi per behandeling: €390.504. Dit middel is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement overeengekomen is.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

73.024.248,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Second-line transplant-eligible large B-cell lymphoma (LBCL). Relapsed or refractory chronic lymphocytic leukaemia (CLL) or small lymphocytic lymphoma (SLL). Second-line transplant-ineligible large B-cell lymphoma (LBCL).
Bronnen Manufacturer

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.